TP.HCM hướng đến xây dựng trung tâm tái chế pin xe điện quy mô lớn
Investing.com — Vào thứ Tư, ngày 21 tháng 5 năm 2025, Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu của RBC Capital Markets 2025. Công ty đã trình bày những tiến triển chiến lược của mình, nhấn mạnh vào sự tăng trưởng kỷ lục trong doanh số bán LIVMAARLI và những phát triển đáng kể trong đường ống sản phẩm. Trong khi việc mở rộng địa lý và các công thức mới mang lại triển vọng đầy hứa hẹn, thách thức vẫn còn tồn tại trong việc thâm nhập thị trường và cạnh tranh.
Những Điểm Chính
- Mirum Pharmaceuticals báo cáo quý đầu tiên kỷ lục cho LIVMAARLI, với 73 triệu đô la doanh thu, được thúc đẩy bởi sự tăng trưởng trong các chỉ định hội chứng Alagille và PFIC.
- Nghiên cứu EXPAND đang tiến triển, với việc tuyển dụng dự kiến sẽ hoàn thành vào năm tới, có khả năng mở rộng các chỉ định của LIVMAARLI.
- Danh mục axit mật, bao gồm Cetexly và Colbam, cho thấy sự tăng trưởng đáng kể, với mức tăng 50% về doanh thu.
- Chương trình vilixibat cho PSC và PBC đang tiến triển, với dữ liệu tạm thời đầy hứa hẹn về cải thiện ngứa.
- Mirum đang phát triển chương trình Fragile X, duy trì bảo vệ sở hữu trí tuệ mạnh mẽ.
Kết Quả Tài Chính
- Doanh thu LIVMAARLI đạt 73 triệu đô la trong quý đầu tiên, với hai phần ba từ Hoa Kỳ và một phần ba từ thị trường quốc tế.
- Danh mục axit mật, bao gồm Cetexly và Colbam, tạo ra 37 triệu đô la, đánh dấu mức tăng 50% so với khi những tài sản này thuộc sở hữu của Trever.
- Sự tăng trưởng trong việc sử dụng Colbam phần lớn được cho là do ứng dụng của nó trong hội chứng Smith-Lemli-Opitz.
Cập Nhật Hoạt Động
- LIVMAARLI đã thâm nhập gần 50% thị trường tại Hoa Kỳ cho hội chứng Alagille, nhắm đến 1.000 đến 1.200 bệnh nhân.
- Công thức viên nén mới của LIVMAARLI, được FDA phê duyệt, mang lại lợi thế cạnh tranh với bảo vệ IP kéo dài đến năm 2043.
- Takeda, đối tác của Mirum, đã nhận được sự chấp thuận cho LIVMAARLI tại Nhật Bản, với việc ra mắt dự kiến sẽ sớm diễn ra.
- Nghiên cứu VISTA cho vilixibat trong PSC đang đúng tiến độ, với việc tuyển dụng dự kiến sẽ hoàn thành trong Q3 năm nay.
Triển Vọng Tương Lai
- Mirum dự đoán sự tăng trưởng liên tục cho LIVMAARLI trong hội chứng Alagille và PFIC, cùng với việc mở rộng địa lý hơn nữa.
- Việc hoàn thành tuyển dụng cho nghiên cứu EXPAND dự kiến vào năm tới, với kết quả dữ liệu theo sau sáu tháng sau đó.
- Công ty nhằm mục đích tăng số lượng bệnh nhân cho Cetexly thông qua các sáng kiến tìm kiếm bệnh nhân và hoàn trả chi phí.
- Dữ liệu từ nghiên cứu VISTA trong PSC dự kiến vào Q2 năm tới, với trọng tâm là ngứa như một kết quả phê duyệt.
- Một nghiên cứu Giai đoạn 2 cho chương trình Fragile X được lên kế hoạch cho cuối năm nay, với sự tham gia liên tục của FDA.
Điểm Nổi Bật trong Phần Hỏi & Đáp
- Ngứa vẫn là một mối quan tâm đáng kể cho bệnh nhân PSC và PBC, với 60% trải qua tình trạng ngứa ngáy tích cực.
- Các nhà thanh toán đang hỗ trợ việc tài trợ cho các phương pháp điều trị cải thiện ngứa, nhận ra tác động của nó đến cuộc sống hàng ngày.
Để hiểu chi tiết, độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.