CORAL GABLES, Fla. - Nghiên cứu gần đây của Santhera Pharmaceuticals được công bố trên tạp chí Thần kinh học cho thấy dữ liệu hiệu quả và an toàn lâu dài hỗ trợ cho vamorolone, một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp và tiến triển. Nghiên cứu VISION-DMD, một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, giả dược và prednisone có đối chứng, bao gồm các bé trai từ bốn đến dưới bảy tuổi mắc bệnh LDCD, trên 33 địa điểm ở 11 quốc gia.
Catalyst Pharmaceuticals (NASDAQ: CPRX), công ty nắm giữ độc quyền thương mại hóa Bắc Mỹ cho AGAMREE® (vamorolone), chia sẻ rằng kết quả điều trị 48 tuần phù hợp với kết quả 24 tuần được công bố trước đó, cho thấy vamorolone thường được dung nạp tốt.
Nghiên cứu có sự tham gia của 121 người tham gia mắc bệnh LDCD, chứng minh rằng vamorolone với liều 6 mg / kg / ngày duy trì sự cải thiện trong tất cả các kết quả vận động sau 48 tuần, bao gồm cả thời gian kết quả chính để đứng từ vận tốc nằm ngửa. Các nhóm chéo, chuyển từ prednisone hoặc giả dược sang vamorolone, cho thấy sự cải thiện nhanh chóng và đảo ngược các tác dụng phụ do prednisone gây ra, chẳng hạn như tăng trưởng còi cọc và giảm dấu ấn sinh học doanh thu xương. Ngoài ra, sự gia tăng chỉ số khối cơ thể (BMI) đã được quan sát thấy sau 24 tuần điều trị, sau đó ổn định.
Hỗn dịch uống AGAMREE® 40 mg/ml đã được FDA chấp thuận để điều trị bệnh LDCD tại Hoa Kỳ kể từ ngày 26/10/2023. Nó cũng đã được cấp chỉ định Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm, cung cấp bảy năm độc quyền thuốc mồ côi. Phương thức hoạt động độc đáo của thuốc, hoạt động trên các thụ thể glucocorticoid và mineralocorticoid, có thể cung cấp một giải pháp thay thế hiệu quả cho corticosteroid truyền thống cho bệnh nhân DMD.
Khoảng 11.000 đến 13.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ bị DMD, với gần 70% hiện đang được điều trị bằng corticosteroid. Tiềm năng của Vamorolone để cung cấp hiệu quả tương đương với một hồ sơ tác dụng phụ dung nạp tốt hơn có thể có ý nghĩa đối với dân số bệnh nhân này.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Catalyst Pharmaceuticals (NASDAQ: CPRX) gây chú ý với phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), các nhà đầu tư và những người theo dõi ngành đang quan sát sâu sắc sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Dữ liệu mới nhất từ InvestingPro cung cấp ảnh chụp nhanh về định giá và lợi nhuận của công ty, có thể cung cấp thông tin chi tiết về tiềm năng tăng trưởng bền vững và cơ hội đầu tư.
Dữ liệu InvestingPro cho thấy sự tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ của Catalyst Pharmaceuticals, với doanh thu tăng đáng kể 81,69% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023. Điều này được bổ sung bởi biên lợi nhuận gộp mạnh mẽ 59,06%, phản ánh khả năng quản lý chi phí hiệu quả của công ty trong khi mở rộng dòng sản phẩm hàng đầu. Thị trường đã phản ứng với những vấn đề tài chính này, với vốn hóa thị trường của công ty đạt 1620 triệu USD, cho thấy niềm tin của nhà đầu tư vào mô hình kinh doanh và quỹ đạo tăng trưởng của công ty.
Mẹo InvestingPro nêu bật một số dự báo tích cực từ các nhà phân tích cho Catalyst Pharmaceuticals. Các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm nay, phù hợp với sự chấp thuận gần đây của FDA cho AGAMREE.® Ngoài ra, công ty dự kiến sẽ có lãi trong năm nay, với thành tích lợi nhuận trong mười hai tháng qua. Những hiểu biết này cho thấy Catalyst Pharmaceuticals không chỉ mở rộng sự hiện diện của mình trong thị trường điều trị bệnh LDCD mà còn quản lý các hoạt động tài chính của mình để đảm bảo lợi nhuận và giá trị cổ đông.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Dược phẩm Catalyst, có sẵn các Mẹo InvestingPro bổ sung, cung cấp phân tích sâu hơn và quan điểm của chuyên gia. Với việc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, các nhà đầu tư có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa quyền truy cập vào tổng cộng 10 Mẹo InvestingPro dành cho Dược phẩm Catalyst, bao gồm thông tin chi tiết về sửa đổi thu nhập, mức nợ và lợi nhuận trên tài sản.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.