CAMBRIDGE, Mass. - Syros Pharmaceuticals (NASDAQ: SYRS) đã hoàn thành việc ghi danh 190 bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng SELECT-MDS-1 Giai đoạn 3, đang thử nghiệm tamibarotene như một phương pháp điều trị hội chứng myelodysplastic nguy cơ cao mới được chẩn đoán (HR-MDS) với biểu hiện quá mức gen RARA.
Công ty đã thông báo hôm thứ Hai rằng việc đăng ký này là một bước quan trọng đối với phân tích điểm cuối chính của họ về tỷ lệ phản hồi hoàn toàn (CR). Họ dự kiến sẽ báo cáo những kết quả thử nghiệm quan trọng này vào giữa quý 4 năm 2024.
Nghiên cứu SELECT-MDS-1 là một thử nghiệm mù đôi, có đối chứng giả dược, trong đó bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 2: 1 để nhận tamibarotene kết hợp với azacitidine hoặc azacitidine đơn thuần. Trọng tâm chính của thử nghiệm là tỷ lệ CR ở 190 bệnh nhân đầu tiên.
Nếu dữ liệu hỗ trợ, chúng có khả năng dẫn đến sự chấp thuận nhanh chóng hoặc đầy đủ của thuốc. Thử nghiệm cũng nhằm mục đích ghi danh tổng cộng 550 bệnh nhân để đánh giá tỷ lệ sống sót tổng thể (HĐH) như một điểm cuối thứ cấp chính.
David A. Roth, MD, Giám đốc Y tế của Syros, bày tỏ sự lạc quan về sự tiến bộ, nói rằng sự phát triển này đưa công ty đến gần hơn với việc cung cấp tamibarotene như một lựa chọn điều trị tuyến đầu cho bệnh nhân HR-MDS biểu hiện quá mức RARA, chiếm khoảng 50% số bệnh nhân như vậy. Ông cũng đề cập đến mục tiêu của công ty là thay đổi cơ bản tiêu chuẩn chăm sóc trong các khối u ác tính về huyết học.
Ngoài SELECT-MDS-1, Syros đang tiến hành thử nghiệm SELECT-AML-1 Giai đoạn 2, đánh giá tamibarotene kết hợp với venetoclax và azacitidine để điều trị bệnh nhân bạch cầu dòng tủy cấp tính mới được chẩn đoán không phù hợp với biểu hiện quá mức gen RARA. Dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm này cho thấy tỷ lệ CR / CRi 100% cho chế độ sinh ba, với dữ liệu bổ sung dự kiến sẽ được báo cáo vào năm 2024.
Syros Pharmaceuticals tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân có khối u ác tính về huyết học. Cách tiếp cận của họ là nhắm mục tiêu các rối loạn máu với chất chủ vận RARα chọn lọc đường uống, tamibarotene, cho bệnh nhân HR-MDS và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính với biểu hiện quá mức gen RARA.
Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Syros Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.