SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS), một công ty dược phẩm sinh học, đã công bố kết quả sơ bộ đáng khích lệ từ đoàn hệ thứ hai của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b của RGLS8429, một phương pháp điều trị bệnh thận đa nang trội tự phát (ADPKD), vào thứ Hai.
Nghiên cứu đã chứng minh đáp ứng liều dựa trên dấu ấn sinh học nước tiểu và dấu ấn sinh học dựa trên hình ảnh thăm dò, với sự giảm đáng kể nhất về thể tích thận được quan sát thấy ở những bệnh nhân có sự gia tăng cao nhất của polycystin 1 và 2 (PC1 và PC2).
Thử nghiệm giai đoạn 1b là một nghiên cứu mù đôi, có đối chứng giả dược được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và dược lực học của RGLS8429. Thuốc đang được đánh giá ở các mức liều dựa trên cân nặng khác nhau, với đoàn hệ thứ hai liên quan đến 14 bệnh nhân nhận được liều 2 mg / kg RGLS8429 hoặc giả dược mỗi tuần trong ba tháng. Thuốc được dung nạp tốt mà không có mối quan tâm an toàn nào được ghi nhận.
Các phép đo nước tiểu của PC1 và PC2 cho thấy hoạt tính sinh học lớn hơn ở liều 2 mg / kg so với cả liều 1 mg / kg và giả dược, đặc biệt là sau ba tháng điều trị. Ba bệnh nhân có mức tăng PC1 và PC2 cao nhất đã giảm tổng thể tích thận được điều chỉnh theo chiều cao (htTKV) lớn hơn 4%, cùng với giảm tổng thể tích u nang thận (TKCV).
Công ty có kế hoạch mở rộng kích thước mẫu cho đoàn hệ thứ tư lên đến 30 bệnh nhân để kiểm tra thêm tác động tiềm tàng đối với khối lượng nang ở bệnh nhân ADPKD. Quyết định này tuân theo dữ liệu tích cực từ đoàn hệ thứ hai, cho thấy tác dụng tiềm năng đối với htTKV và TKCV sẽ được khám phá ở liều cao hơn trong các đoàn hệ sắp tới. Dữ liệu hàng đầu từ đoàn hệ thứ ba được dự đoán vào giữa năm 2024, với việc sàng lọc đoàn hệ thứ tư sẽ bắt đầu vào quý II năm 2024.
Alan Yu, MB, B.Chir, từ Trung tâm Y tế Đại học Kansas, nhấn mạnh dữ liệu dấu ấn sinh học cho thấy hoạt động tăng của RGLS8429 ở liều 2 mg / kg. Preston Klassen, MD, Chủ tịch và Trưởng phòng Nghiên cứu & Phát triển tại Regulus, bày tỏ sự lạc quan về hiệu quả tiềm năng của thuốc trong ADPKD.
Regulus cũng xác nhận một cuộc họp mang tính xây dựng với FDA về lộ trình phê duyệt nhanh dựa trên một nghiên cứu Giai đoạn 2 duy nhất về RGLS8429 điều trị ADPKD. Công ty báo cáo có khoảng 23,8 triệu USD tiền mặt và các khoản tương đương tiền tính đến ngày 31/12/2023.
Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Regulus Therapeutics Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.