ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) đã công bố kết quả tạm thời từ thử nghiệm giai đoạn I / II AFFINITY DUCHENNE® của RGX-202 đối với chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne), cho thấy những dấu hiệu đáng khích lệ về hiệu quả và an toàn.
Một bệnh nhân 12 tuổi ở liều 2 biểu hiện 75,7% mức độ biểu hiện microdystrophin bình thường sau ba tháng và giảm 77% nồng độ creatinine kinase huyết thanh (CK) sau mười tuần, cho thấy cải thiện lâm sàng tiềm năng.
Thử nghiệm, bao gồm các bệnh nhân từ 4 đến 11 tuổi, đang đánh giá tính an toàn và hiệu quả của RGX-202, một ứng cử viên liệu pháp gen. Cho đến nay, không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc đã được báo cáo. Tất cả các bệnh nhân đạt đến thời gian theo dõi ba tháng đã hoàn thành chế độ ức chế miễn dịch theo phác đồ nghiên cứu.
Kenneth T. Mills, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của REGENXBIO, nhấn mạnh sự cần thiết của các lựa chọn điều trị cho các bé trai trên 7 tuổi và bày tỏ cam kết minh bạch với dữ liệu cho cộng đồng Duchenne. Các quan sát ban đầu của người chăm sóc cho thấy sự cải thiện về sức mạnh và chức năng vận động ở các bé trai được điều trị bằng RGX-202.
Tiến sĩ Aravindhan Veerapandiyan từ Bệnh viện Nhi đồng Arkansas lưu ý tầm quan trọng của các lựa chọn điều trị có thể thay đổi quỹ đạo bệnh và bày tỏ sự lạc quan về sự an toàn và các dấu hiệu cải thiện sớm ở những người tham gia thử nghiệm.
REGENXBIO có kế hoạch xác định liều quan trọng vào giữa năm 2024 và đặt mục tiêu bắt đầu một thử nghiệm quan trọng vào nửa cuối năm nay. Công ty dự định sử dụng biểu hiện microdystrophin như một điểm cuối thay thế để hỗ trợ nộp đơn xin cấp phép sinh học thông qua con đường phê duyệt nhanh.
Thử nghiệm AFFINITY DUCHENNE là một nghiên cứu tăng liều và mở rộng đánh giá liều RGX-202 tiêm tĩnh mạch một lần. Thiết kế thử nghiệm bị ảnh hưởng bởi sự tham gia của cộng đồng và nhằm mục đích đánh giá các điểm cuối lâm sàng khác nhau, bao gồm mức protein microdystrophin và đánh giá sức mạnh và chức năng.
REGENXBIO, được thành lập vào năm 2009, tập trung vào các loại thuốc trị liệu gen và có một đường ống AAV Therapeutics cho các bệnh võng mạc và hiếm gặp. Vector NAV AAV8 của công ty, được sử dụng trong RGX-202, là một phần của nền tảng được thiết lập với lịch sử thử nghiệm lâm sàng.
Thông tin được cung cấp dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.