CAMBRIDGE, MA - Agios Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm ENERGIZE đánh giá hiệu quả của Pyrukynd (mitapivat) trong điều trị bệnh nhân thalassemia không phụ thuộc truyền máu. Công ty dược phẩm đã công bố hôm nay rằng thuốc uống của họ đã chứng minh sự gia tăng đáng kể về mặt thống kê tỷ lệ đáp ứng hemoglobin, với 42,3% bệnh nhân cho thấy phản ứng so với chỉ 1,6% đối với nhóm giả dược.
Kết quả thử nghiệm thành công đã thúc đẩy sự gia tăng trước thị trường trong cổ phiếu của Agios khi các nhà đầu tư phản ứng với tiềm năng của Pyrukynd, đã được chấp thuận ở Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu cho một rối loạn máu khác. Nghiên cứu ENERGIZE cũng nhấn mạnh những cải thiện về sự mệt mỏi do bệnh nhân báo cáo, được đo bằng điểm số FACIT-Fatigue và nồng độ hemoglobin trung bình, cho thấy chất lượng cuộc sống được nâng cao cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này.
Tuy nhiên, trong bối cảnh dữ liệu hiệu quả thuận lợi, những lo ngại về an toàn đã được ghi nhận. Bốn người tham gia đã ngừng điều trị do các tác dụng phụ, báo hiệu sự cần thiết phải có một cách tiếp cận thận trọng đối với ứng dụng của thuốc. Mặc dù vậy, Agios vẫn lạc quan về tương lai của Pyrukynd và có kế hoạch tìm kiếm sự chấp thuận tiếp thị vào cuối năm nay.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.