PaxMedica Inc. (NASDAQ: PXMD), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị rối loạn thần kinh, gần đây đã có những bước tiến đáng kể với ứng cử viên thuốc PAX-101, một công thức suramin tiêm tĩnh mạch. Hôm nay, công ty đã thông báo hoàn thành thành công cuộc họp Loại B với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) liên quan đến nghiên cứu đang diễn ra của họ để điều trị bệnh ngủ ở người châu Phi do Trypanosoma brucei rhodesiense (HAT) gây ra.
Cuộc đối thoại hiệu quả với FDA đã tạo tiền đề cho PaxMedica nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho PAX-101 vào nửa cuối năm 2024. Cột mốc quan trọng này đặc biệt đáng chú ý vì nó hỗ trợ tinh chỉnh quy trình sản xuất PAX-101 để tuân thủ các tiêu chuẩn Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC (HM:CMG)).
Howard Weisman, Giám đốc điều hành của PaxMedica, nhấn mạnh tầm quan trọng của cuộc họp này trong việc tăng cường nỗ lực phát triển thuốc của họ. Ông tuyên bố, "Sự tham gia này rất quan trọng để tinh chỉnh sản xuất để đáp ứng các tiêu chuẩn CMC", nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc thúc đẩy các giải pháp điều trị cho các tình trạng thần kinh đầy thách thức như HAT và rối loạn phổ tự kỷ (ASD).
Ngoài việc chuẩn bị cho việc đệ trình NDA, PaxMedica đã ăn mừng kết quả thuận lợi từ thử nghiệm PAX-HAT-301 nhắm vào HAT. Kết quả của thử nghiệm rất hứa hẹn cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh nhiệt đới bị lãng quên này, có thể gây ra các triệu chứng thần kinh nghiêm trọng và thường gây tử vong nếu không được điều trị.
Trọng tâm của PaxMedica mở rộng ra ngoài HAT để bao gồm các liệu pháp ASD, tận dụng chuyên môn của họ trong các liệu pháp chống purinergic (APT) và các giải pháp dựa trên suramin. Chương trình chính của công ty, PAX-101, nhằm mục đích giải quyết các tình trạng thần kinh này một cách hiệu quả và cải thiện kết quả của bệnh nhân.
Khi PaxMedica tiếp tục đổi mới trong lĩnh vực điều trị bệnh thần kinh, cộng đồng y tế và bệnh nhân đang theo dõi chặt chẽ những phát triển hơn nữa từ các nghiên cứu suramin của họ và các cột mốc quy định dự kiến.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.