SAN DIEGO - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX), một công ty giai đoạn lâm sàng chuyên về các liệu pháp liên quan đến nội tiết, hôm nay đã công bố kết quả đáng khích lệ từ nghiên cứu Giai đoạn 2 về paltusotine trong điều trị hội chứng carcinoid. Hợp chất đường uống nghiên cứu đã chứng minh giảm nhanh chóng và bền vững tần suất và mức độ nghiêm trọng của cả hai đợt đỏ bừng và nhu động ruột ở những bệnh nhân bị ảnh hưởng.
Thử nghiệm, được chọn ngẫu nhiên, nhãn mở và đa trung tâm, liên quan đến 36 người tham gia được dùng 40 mg hoặc 80 mg paltusotine hàng ngày trong khoảng thời gian 8 tuần. Nghiên cứu cho phép điều chỉnh liều dựa trên khả năng dung nạp và kiểm soát triệu chứng. Trong đoàn hệ ban đầu, 30 bệnh nhân đã hoàn thành giai đoạn điều trị ngẫu nhiên và 26 bệnh nhân tiến hành kéo dài dài hạn.
Những phát hiện chính nhấn mạnh giảm 63% tần suất xả nước trung bình và giảm 60% nhu động ruột dư thừa. Hơn nữa, giảm 61% mức độ nghiêm trọng của đỏ bừng và giảm 64% mức độ khẩn cấp của nhu động ruột đã được quan sát thấy, với những cải thiện này biểu hiện trong vòng hai tuần điều trị và kéo dài trong khoảng thời gian 8 tuần.
Hồ sơ dược động học của paltusotine phù hợp với các nghiên cứu trước đây và việc điều trị thường được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ phổ biến nhất là tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn và đau đầu. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc nghiêm trọng liên quan đến điều trị đã được báo cáo.
Crinetics có kế hoạch tham khảo ý kiến của FDA để thảo luận về thiết kế nghiên cứu Giai đoạn 3 và nhằm mục đích bắt đầu chương trình Giai đoạn 3 vào cuối năm nay. Giám đốc điều hành của công ty, Scott Struthers, Tiến sĩ, bày tỏ sự lạc quan về xác nhận của nghiên cứu về lợi ích tiềm năng của paltusotine đối với bệnh nhân mắc hội chứng carcinoid, một tình trạng liên quan đến khối u thần kinh nội tiết thường dẫn đến các triệu chứng suy nhược như tiêu chảy và đỏ bừng.
Dữ liệu từ nghiên cứu này cũng hỗ trợ việc sử dụng tiềm năng của paltusotine cho các tình trạng ngoài bệnh to đầu chi, mà nó hiện đang trải qua các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Hôm nay, lúc 4:30 chiều Giờ miền Đông, Crinetics sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị để thảo luận chi tiết về kết quả nghiên cứu Giai đoạn 2.
Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Crinetics Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.