SAN DIEGO - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX), một công ty giai đoạn lâm sàng chuyên về các liệu pháp nội tiết, đã công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu giai đoạn 3 về paltusotine, một phương pháp điều trị bệnh to đầu chi. Nghiên cứu, được gọi là PATHFNDR-2, đã đáp ứng điểm cuối chính của nó với 56% người tham gia đạt được mức yếu tố tăng trưởng giống insulin bình thường 1 (IGF-1) so với 5% trên giả dược, một kết quả có ý nghĩa thống kê (p < 0,0001).
Thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược đã đánh giá hiệu quả của paltusotine ở 111 bệnh nhân to cực hiện không được điều trị bằng thuốc. Các điểm cuối thứ cấp, bao gồm giảm nồng độ IGF-1 và cải thiện các triệu chứng to đầu chi, cũng cho thấy ý nghĩa thống kê, củng cố hồ sơ hiệu quả của thuốc.
Paltusotine thường được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo. Các tác dụng phụ mới nổi (TEAEs) điều trị được quan sát thấy có thể so sánh giữa các nhóm paltusotine và giả dược, với các TEAE phổ biến nhất là tiêu chảy, nhức đầu, đau khớp và đau bụng.
Monica R. Gadelha, MD, Ph.D., một bác sĩ nội tiết hàng đầu và điều tra viên chính trong chương trình PATHFNDR, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của paltusotine để cải thiện trải nghiệm điều trị bệnh nhân bằng cách cung cấp một giải pháp thay thế bằng đường uống, mỗi ngày một lần cho các liệu pháp hiện tại.
Crinetics có kế hoạch đệ trình Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) lên FDA vào nửa cuối năm 2024, với hy vọng tung ra loại thuốc này vào năm 2025, đang chờ phê duyệt. Giám đốc điều hành của công ty, Scott Struthers, Tiến sĩ, ghi nhận kết quả đầy hứa hẹn cho những nỗ lực tập thể của bệnh nhân, nhân viên lâm sàng và nhóm Crinetics.
Bệnh to đầu chi là một bệnh hiếm gặp thường gây ra bởi một khối u tuyến yên lành tính, dẫn đến hormone tăng trưởng quá mức và bài tiết IGF-1, có thể dẫn đến các biến chứng toàn thân nghiêm trọng. Các phương pháp điều trị hiện tại thường liên quan đến phẫu thuật hoặc liệu pháp tiêm, có thể gây gánh nặng cho bệnh nhân.
Paltusotine, một chất chủ vận thụ thể somatostatin đường uống loại 2 (SST2), nhằm mục đích cung cấp một lựa chọn điều trị thuận tiện hơn. Sự phát triển của nó là một phần của sự tập trung rộng lớn hơn của Crinetics vào liệu pháp mới cho các bệnh nội tiết và khối u.
Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Crinetics Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.