TAMPA, Fla. - Pacira BioSciences, Inc. (NASDAQ: PCRX) thông báo rằng ứng cử viên liệu pháp gen của họ, PCRX-201, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) để điều trị viêm xương khớp gối. Điều này đánh dấu trường hợp đầu tiên FDA trao trạng thái RMAT cho một liệu pháp gen cho viêm xương khớp.
Chỉ định RMAT cho PCRX-201, còn được gọi là enekinragene inzadenovec, dựa trên dữ liệu sơ bộ từ một nghiên cứu Giai đoạn 1 liên quan đến 72 bệnh nhân. Nghiên cứu đã khám phá sự an toàn và hiệu quả của liệu pháp, được tiêm trực tiếp vào khớp và cung cấp một gen mã hóa cho chất đối kháng thụ thể interleukin-1 (IL-1Ra), một loại protein ức chế viêm liên quan đến viêm xương khớp.
Kết quả từ thử nghiệm, bao gồm các bệnh nhân trong hai đoàn hệ - một người nhận steroid nội khớp đồng thời và một người không dùng - chỉ ra rằng PCRX-201 được dung nạp tốt. Hiệu quả đã được quan sát thấy trong ít nhất 52 tuần trên tất cả các liều. Những cải thiện đáng kể nhất đã được nhìn thấy trong đoàn hệ nhận được steroid, với một tỷ lệ đáng chú ý của bệnh nhân giảm ít nhất 50% đau và cứng khớp, và điểm đánh giá chức năng nâng cao.
Chỉ định RMAT, được thành lập theo Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21, nhằm mục đích đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các liệu pháp đầy hứa hẹn điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Nó cho phép tương tác sớm với FDA và tiềm năng cho các quy trình phê duyệt nhanh chóng.
Giám đốc điều hành của Pacira, Frank D. Lee, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của liệu pháp này như một phương pháp điều trị thay đổi bệnh cho viêm xương khớp. Công ty có kế hoạch trình bày dữ liệu 52 tuần tại Đại hội Thế giới 2024 của Hiệp hội Nghiên cứu Viêm xương khớp Quốc tế (OARSI) vào tháng 4 và dự kiến sẽ gửi dữ liệu 104 tuần vào cuối năm nay.
PCRX-201 được mua lại từ GQ Bio Therapeutics GmbH và sử dụng vectơ trị liệu gen adenovirus công suất cao để tạo ra mức độ điều trị IL-1Ra khi có viêm, đặc biệt nhắm vào các tế bào khớp và còn lại khu trú trong không gian khớp.
Pacira, được biết đến với các giải pháp quản lý đau không opioid, nắm giữ một danh mục đầu tư bao gồm EXPAREL, ZILRETTA và iovera °. Nhiệm vụ của công ty là giảm sự phụ thuộc vào opioid, cung cấp các lựa chọn thay thế để kiểm soát cơn đau.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Pacira BioSciences, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.