LONDON - CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) và Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) đã đạt được một cột mốc quan trọng với Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe của Vương quốc Anh (MHRA) cấp phép có điều kiện cho liệu pháp chỉnh sửa gen của họ, Casgevy, để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD (HM:SCD)) và beta thalassemia phụ thuộc truyền máu ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. Quyết định mang tính bước ngoặt này đánh dấu sự cho phép toàn cầu đầu tiên cho một liệu pháp dựa trên CRISPR, thúc đẩy các công ty vào một kỷ nguyên mới của đổi mới y tế.
Liệu pháp, được gọi là exa-cel trong giai đoạn phát triển của nó, sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR / Cas9 mang tính cách mạng để sửa chữa các khiếm khuyết di truyền tại nguồn của chúng. Việc điều trị bao gồm chiết xuất tế bào gốc từ bệnh nhân, chỉnh sửa chúng trong phòng thí nghiệm để khắc phục sự bất thường di truyền gây bệnh, và sau đó giới thiệu lại chúng sau khi điều hòa cơ thể để ngăn ngừa thải ghép.
Tin tức về sự chấp thuận đã khiến cổ phiếu của CRISPR tăng khoảng 6% trong phiên giao dịch trước thị trường ngày hôm nay. Khi thị trường mở cửa, cổ phiếu của CRISPR tiếp tục đi lên, tăng 5%, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về thành tích đột phá này. Cổ phiếu được giao dịch quanh mức 59,10 đô la mỗi cổ phiếu, cho thấy định giá thị trường khoảng 4,5 tỷ đô la. Vertex Pharmaceuticals, đối tác của CRISPR trong nỗ lực này, cũng chứng kiến cổ phiếu tăng 1% sau thông báo này.
Sự phát triển này đặc biệt đáng chú ý vì nó theo sau phản hồi tích cực vào đầu năm nay từ các chuyên gia độc lập cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Quyết định từ FDA về exa-cel được háo hức mong đợi vào ngày 8/12. Sự chấp thuận của Vương quốc Anh có thể mở đường cho sự chứng thực quy định hơn nữa trên toàn thế giới.
Mặc dù tác động tài chính ngay lập tức đối với thu nhập của CRISPR có thể bị hạn chế, nhưng sự chấp thuận của Casgevy dự kiến sẽ tạo tiền lệ cho các liệu pháp gen trong tương lai. CRISPR Therapeutics đã được công nhận trong cộng đồng khoa học sau khi Emmanuelle Charpentier và Jennifer Doudna giành giải Nobel Hóa học năm 2020 vì những đóng góp của họ trong việc phát triển kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR / Cas9.
Ngoài SCD và beta thalassemia, CRISPR Therapeutics đang khám phá các phương pháp điều trị cho nhiều tình trạng khác bao gồm ung thư, tiểu đường và bệnh tim. Khi công ty chờ quyết định của FDA về việc sử dụng tiềm năng của Castevy như một phương pháp điều trị tế bào hình liềm dự kiến vào tháng Ba, các cựu chiến binh trong ngành như Dana Blankenhorn đang xem xét các hành động của FDA có thể ảnh hưởng đến biến động cổ phiếu trong tương lai gần như thế nào.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.