Hôm thứ Năm, H.C. Wainwright đã điều chỉnh triển vọng của mình đối với Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM), tăng mục tiêu giá lên 58 đô la từ 45 đô la trước đó trong khi vẫn giữ xếp hạng Mua đối với cổ phiếu. Thay đổi này theo sau sự chấp thuận gần đây của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho việc sử dụng thêm thuốc LIVMARLI của Mirum (maralixibat).
FDA đã xử phạt LIVMARLI để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân từ 5 tuổi trở lên bị ứ mật trong gan gia đình tiến triển (PFIC), mở rộng chỉ định vượt ra ngoài phê duyệt ban đầu vào tháng 9/2021 đối với hội chứng Alagille (ALGS).
Sự chứng thực của LIVMARLI cho PFIC dựa trên kết quả của nghiên cứu Giai đoạn 3 THÁNG 3, cho thấy giảm đáng kể điểm số mức độ nghiêm trọng của ngứa và đáp ứng axit mật huyết thanh. Nghiên cứu đáng chú ý vì bao gồm các phân nhóm di truyền PFIC khác nhau, đưa ra đánh giá rộng hơn so với một đối thủ cạnh tranh thị trường khác, Bylvay của Ipsen, được thử nghiệm trên một phạm vi phân nhóm hẹp hơn.
Với sự sẵn có ngay lập tức của LIVMARLI cho bệnh nhân PFIC ở Hoa Kỳ, Mirum Pharmaceuticals được thiết lập để ưu tiên bảo hiểm thanh toán rộng rãi vào năm 2024. Khoảng 20 bệnh nhân, gần như tất cả trên 5 tuổi, được dự đoán sẽ chuyển từ nghiên cứu MARCH-ON Giai đoạn 3 đang diễn ra sang sử dụng thuốc thương mại vào cuối năm 2024. Kỳ vọng này đã dẫn đến dự báo doanh số bán hàng khiêm tốn của Mỹ cho LIVMARLI trong PFIC cho năm 2024, ước tính khoảng 10,4 triệu USD.
Tăng trưởng doanh thu từ PFIC dự kiến sẽ đáng kể trong tương lai, mặc dù thâm nhập thị trường khiêm tốn, do giá cao hơn so với ALGS. Sự tăng trưởng dự kiến này là một yếu tố quan trọng trong mục tiêu giá tăng cho cổ phiếu của Mirum. Trọng tâm chiến lược của công ty vào việc đảm bảo phạm vi thanh toán rộng rãi được coi là một bước nền tảng để đạt được các mục tiêu doanh thu này trong những năm tới.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.