TARRYTOWN, N.Y. - Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã mở rộng phê duyệt thuốc cholesterol của Regeneron Pharmaceuticals, Praluent® (alirocumab), bao gồm trẻ em từ 8 tuổi trở lên bị tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH), một tình trạng di truyền dẫn đến mức cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) cao, thường được gọi là cholesterol xấu. Quyết định này cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhi mắc HeFH có nồng độ LDL-C vẫn cao mặc dù các phương pháp điều trị hiện có.
Quyết định của FDA được hỗ trợ bởi một thử nghiệm Giai đoạn 3 liên quan đến bệnh nhi từ 8 đến 17 tuổi mắc HeFH, những người đã dùng thuốc hạ lipid máu. Nghiên cứu cho thấy những bệnh nhân dùng Praluent bốn tuần một lần đã giảm 31% mức LDL-C so với giả dược ở mốc 24 tuần. Kết quả của thử nghiệm, cũng ghi nhận những cải thiện trong các thông số lipid quan trọng khác, gần đây đã được công bố trên Tạp chí Nhi khoa của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ.
Hồ sơ an toàn cho trẻ em trong thử nghiệm phù hợp với hồ sơ quan sát thấy ở người lớn mắc HeFH, không có phản ứng bất lợi mới nào được xác định. Các tác dụng phụ thường gặp trong các thử nghiệm Praluent trước đây bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm và các triệu chứng giống cúm.
Praluent, hoạt động bằng cách ức chế sự liên kết của PCSK9 với thụ thể LDL và tăng số lượng thụ thể có sẵn trên tế bào gan để loại bỏ LDL khỏi máu, ban đầu được chấp thuận như một phương pháp điều trị cho người lớn bị HeFH và tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH), cũng như phòng ngừa đau tim, đột quỵ và đau thắt ngực không ổn định ở người lớn mắc bệnh tim mạch.
Regeneron, công ty công nghệ sinh học đứng sau Praluent, đã phát triển loại thuốc này bằng công nghệ VelocImmune® độc quyền của mình. Thuốc hiện đã được phê duyệt tại hơn 60 quốc gia, bao gồm Liên minh châu Âu, Nhật Bản, Canada, Thụy Sĩ và Brazil.
Sự chấp thuận này đánh dấu một cột mốc quan trọng khác đối với Praluent, đây là liệu pháp đầu tiên nhắm vào gen PCSK9 cho bệnh tim nhận được sự chấp thuận của FDA. Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.