CONSHOHOCKEN, Pa. - Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MDGL) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép nhanh cho Rezdiffra (resmetirom), một loại thuốc mới để điều trị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) bị xơ gan từ trung bình đến tiến triển ở người lớn.
Điều này đánh dấu liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận cho tình trạng này, cho đến nay không có lựa chọn điều trị nào được chấp thuận.
Rezdiffra, được sử dụng kết hợp với chế độ ăn kiêng và tập thể dục, đã nhận được sự chấp thuận dựa trên kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3, chứng minh xơ gan được cải thiện và cải thiện NASH ở bệnh nhân NASH không xơ gan bị xơ gan từ trung bình đến tiến triển. Đáng chú ý, thông tin kê đơn cho Rezdiffra không yêu cầu sinh thiết gan để chẩn đoán.
Thử nghiệm MAESTRO-NASH giai đoạn 3, ghi danh 1.759 bệnh nhân được xác nhận NASH sinh thiết, cho thấy Rezdiffra, với liều 80 mg và 100 mg, cải thiện đáng kể độ phân giải NASH và xơ hóa so với giả dược sau 52 tuần điều trị. Nghiên cứu đang được tiến hành như một thử nghiệm kết quả để xác nhận lợi ích lâm sàng của Rezdiffra, có thể dẫn đến sự chấp thuận đầy đủ.
Giám đốc điều hành của Madrigal, Bill Sibold, bày tỏ rằng sự chấp thuận là một khoảnh khắc lịch sử đối với lĩnh vực NASH, kết quả của hơn 15 năm nghiên cứu. Công ty đặt mục tiêu thay đổi mô hình điều trị cho NASH, cung cấp một liệu pháp hướng gan để cải thiện tình trạng xơ hóa và giải quyết NASH trước khi tiến triển thành xơ gan.
Wayne Eskridge, Giám đốc điều hành của Tổ chức Gan nhiễm mỡ, cũng ăn mừng sự chấp thuận, nhấn mạnh tiềm năng mang lại năng lượng mới cho cộng đồng NASH.
Rezdiffra dự kiến sẽ có mặt tại Mỹ vào tháng Tư và sẽ được phân phối thông qua mạng lưới nhà thuốc chuyên khoa. Madrigal đã thiết lập một chương trình hỗ trợ bệnh nhân để hỗ trợ các thách thức về bảo hiểm và khả năng chi trả, bao gồm hỗ trợ đồng thanh toán cho bệnh nhân đủ điều kiện và chương trình hỗ trợ bệnh nhân cho những người không có bảo hiểm.
Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng Rezdiffra bao gồm tiêu chảy, buồn nôn, ngứa, đau bụng, nôn mửa, táo bón và chóng mặt, với tiêu chảy và buồn nôn thường nhẹ đến trung bình ở mức độ nghiêm trọng.
Madrigal sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị hôm nay lúc 5:15 PM ET để thảo luận về việc phê duyệt nhanh Rezdiffra. Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Madrigal Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.