PRINCETON, NJ - Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) đã thông báo rằng Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã ủng hộ việc phê duyệt Reblozyl (luspatercept) cho bệnh nhân trưởng thành bị thiếu máu phụ thuộc truyền máu do mức độ nguy cơ nhất định của hội chứng myelodysplastic (MDS). Ủy ban châu Âu (EC) hiện sẽ xem xét khuyến nghị, nếu được chấp thuận, sẽ đánh dấu chỉ định được ủy quyền thứ tư cho Reblozyl trong Liên minh châu Âu.
Ý kiến tích cực của CHMP dựa trên kết quả từ thử nghiệm COMMANDS Giai đoạn 3, trong đó 60,4% bệnh nhân được điều trị bằng Reblozyl đạt được sự độc lập truyền máu trong ít nhất 12 tuần và tăng hemoglobin trung bình đồng thời ít nhất 1,5 g / dL trong vòng 24 tuần đầu tiên. Con số này gần gấp đôi so với 34,8% bệnh nhân được điều trị bằng thuốc thay thế, epoetin alfa, đạt đến cùng một điểm cuối chính. Ngoài ra, thời gian đáp ứng cho bệnh nhân được điều trị bằng Reblozyl dài hơn đáng kể so với những người được điều trị bằng epoetin alfa.
Kết quả an toàn từ thử nghiệm phù hợp với các nghiên cứu trước đây liên quan đến MDS, phù hợp với các triệu chứng dự kiến cho nhóm bệnh nhân này. Dữ liệu cũng chỉ ra rằng sự tiến triển thành bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính và tử vong tổng thể là tương đương giữa hai nhánh điều trị.
Anne Kerber, MD, phó chủ tịch cấp cao tại Bristol Myers Squibb, nhấn mạnh tầm quan trọng của khuyến nghị này đối với bệnh nhân MDS nguy cơ thấp hơn ở châu Âu, lưu ý lợi ích hạn chế của các phương pháp điều trị hiện tại chống thiếu máu. Reblozyl, theo nghiên cứu của COMMANDS, không chỉ cải thiện tính độc lập truyền máu mà còn cho thấy thời gian đáp ứng lâu hơn so với epoetin alfa.
MDS được đặc trưng bởi tủy xương không có khả năng sản xuất các tế bào máu khỏe mạnh, dẫn đến thiếu máu và cần truyền máu thường xuyên. Những truyền máu này mang lại những rủi ro như quá tải sắt và nhiễm trùng, có khả năng ảnh hưởng đến sự sống còn của bệnh nhân nói chung.
Reblozyl, thúc đẩy sự mở rộng và trưởng thành của các tế bào hồng cầu giai đoạn cuối, được phát triển và thương mại hóa thông qua sự hợp tác với Merck, sau khi họ mua lại Acceleron Pharma, Inc.
Việc mở rộng tiềm năng chỉ định của Reblozyl tại EU là minh chứng cho những nỗ lực không ngừng của Bristol Myers Squibb trong việc cung cấp các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh nghiêm trọng. Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.