Mỹ sẽ áp thuế 50% với các đối tác “thiếu thiện chí”
Investing.com -- Cổ phiếu của Taysha Gene Therapies (NASDAQ:TSHA) đã tăng vọt 19% hôm nay sau khi công ty công bố chi tiết thiết kế thử nghiệm then chốt cho TSHA-102 trong điều trị Hội chứng Rett, được hỗ trợ bởi dữ liệu lịch sử tự nhiên IRSF và dữ liệu lâm sàng tích cực từ Phần A của thử nghiệm REVEAL. FDA đã đưa ra sự đồng thuận bằng văn bản cho một thử nghiệm then chốt đơn nhánh, nhãn mở với các tiêu chí chính tập trung vào sự cải thiện các cột mốc phát triển ở bệnh nhân từ sáu tuổi trở lên, những người sẽ đóng vai trò là nhóm đối chứng cho chính họ. Thử nghiệm dự kiến sẽ bắt đầu vào quý ba năm 2025.
Công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Dallas này báo cáo rằng tất cả bệnh nhân từ 6-21 tuổi trong thử nghiệm REVEAL Phần A đều đạt được ít nhất một cột mốc phát triển sau khi điều trị bằng TSHA-102. Điều này đặc biệt đáng chú ý khi xét đến khả năng gần như bằng không của những cải thiện như vậy nếu không có điều trị, dựa trên dữ liệu lịch sử tự nhiên. Liều cao của TSHA-102 liên tục vượt trội hơn liều thấp, mà không có báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc độc tính giới hạn liều.
Ông Silvan Tuerkcan, nhà phân tích của Citizens JMP, đã phản ứng tích cực với những phát triển này, nâng mục tiêu giá cho Taysha lên 6,00 USD từ 5,00 USD và duy trì xếp hạng Vượt trội Thị trường. Ông Tuerkcan nhấn mạnh tính khách quan của tiêu chí đánh giá và sự đồng thuận của FDA là những điểm tích cực chính. "Tỷ lệ đáp ứng hiện tại là 100%, với 2,2 cột mốc được đạt được cho mỗi bệnh nhân so với yêu cầu 1+ để đủ điều kiện là người đáp ứng," ông Tuerkcan cho biết. "Điều này để lại một biên độ đáng kể cho Phần B."
Ngoài các cập nhật về thử nghiệm, Taysha cũng thông báo về việc bắt đầu một đợt chào bán công khai có bảo lãnh cổ phiếu thường và chứng quyền trả trước để mua cổ phiếu thường. Công ty đang phát triển các liệu pháp gen dựa trên AAV cho các bệnh đơn gen nghiêm trọng của hệ thần kinh trung ương, với TSHA-102 là ứng cử viên hàng đầu cho Hội chứng Rett, một rối loạn thần kinh nghiêm trọng.
Khi Taysha chuẩn bị đệ trình giao thức thử nghiệm then chốt Phần B và kế hoạch phân tích thống kê như một bản sửa đổi cho đơn IND trong quý hiện tại, sự lạc quan của nhà đầu tư được phản ánh qua sự tăng vọt đáng kể của cổ phiếu. Với lời khuyên của FDA về việc đệ trình giao thức thử nghiệm và SAP như một bản sửa đổi, loại bỏ nhu cầu cho một cuộc họp chính thức kết thúc giai đoạn, công ty đã sẵn sàng để đẩy nhanh quá trình bắt đầu thử nghiệm.
Dữ liệu lâm sàng tích cực và sự đồng thuận của FDA đánh dấu một cột mốc quan trọng cho Taysha khi công ty tiến gần hơn đến việc có thể cung cấp TSHA-102 cho bệnh nhân mắc Hội chứng Rett, một tình trạng có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Với việc kích hoạt địa điểm thử nghiệm then chốt và các hoạt động bắt đầu thử nghiệm dự kiến vào quý ba năm 2025, Taysha đã sẵn sàng để thúc đẩy đường ống liệu pháp gen của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.