Bí ẩn được hé lộ: WarrenAI đã tìm ra cổ phiếu bí mật của ông Buffett!
Vào thứ Hai, cổ phiếu của Larimar Therapeutics đã giảm đáng kể sau khi cập nhật dữ liệu từ nghiên cứu điều trị mất điều hòa của Friedreich đang diễn ra. Bản cập nhật bao gồm các báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) ảnh hưởng đến hai bệnh nhân, cả hai đều chọn rút khỏi nghiên cứu. Mặc dù những sự kiện này đã giải quyết trong vòng 24 giờ, cổ phiếu đã giảm mạnh tới 51% trong giao dịch ở New York trước khi phục hồi nhẹ xuống mức lỗ 25%.
Công ty, trong một tuyên bố trước khi đưa ra thị trường, khẳng định rằng việc tiêm dưới da hàng ngày 25 mg nomlabofusp "thường được dung nạp tốt trong tối đa 260 ngày" trong nghiên cứu mở rộng nhãn mở (OLE). Larimar vẫn cam kết với mục tiêu nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho các cơ quan quản lý Hoa Kỳ vào nửa cuối năm 2025, nhằm mục đích phê duyệt nhanh tiềm năng để điều trị bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp.
Theo một thông cáo báo chí ngày 16 tháng 12 năm 2024, Larimar đã công bố dữ liệu ban đầu tích cực từ nghiên cứu OLE, cho thấy nomlabofusp đã tăng và duy trì mức frataxin mô (FXN). Công ty cũng quan sát thấy các xu hướng ban đầu cho thấy những lợi ích lâm sàng tiềm năng. Việc điều trị dường như đã đạt đến trạng thái ổn định vào ngày thứ 30 và việc tăng liều lên 50 mg đã bắt đầu ở sáu người tham gia. Ngoài ra, sàng lọc thanh thiếu niên cho nghiên cứu dược động học (PK) ở trẻ em đang được tiến hành, với liều lượng dự kiến vào đầu năm 2025.
Bất chấp những thất bại, các nhà phân tích từ Leerink Partners, Citi và Guggenheim đã chia sẻ quan điểm của họ về tiềm năng của cổ phiếu. Họ thừa nhận các tác dụng phụ nhưng nhấn mạnh dữ liệu chức năng và dấu ấn sinh học đáng khích lệ, bảng cân đối kế toán mạnh mẽ của công ty và sự phát triển liên tục của chương trình nomlabofusp. Họ cũng lưu ý rằng phản ứng của cổ phiếu đối với tin tức an toàn có vẻ quá mức và khuyên nên mua khi giảm, nhắc lại sự tin tưởng vào hồ sơ rủi ro / lợi ích thuận lợi của thuốc.
Larimar kết thúc quý III/2024 với 203,7 triệu đô la tiền mặt và các khoản đầu tư, kéo dài đường băng tài chính sang quý II/2026. Công ty đang chuẩn bị cho các cột mốc quan trọng sắp tới, bao gồm việc bắt đầu nghiên cứu xác nhận/đăng ký toàn cầu vào giữa năm 2025, dữ liệu ban đầu từ liều 50 mg trong nghiên cứu OLE và đệ trình BLA có mục tiêu để có khả năng phê duyệt nhanh vào nửa cuối năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.