CORAL GABLES, Fla. - Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), một công ty dược phẩm sinh học, đã công bố ra mắt thương mại AGAMREE (vamorolone) để điều trị Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở bệnh nhân từ hai tuổi trở lên ở Hoa Kỳ. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt AGAMREE vào ngày 26 tháng 10 năm 2023 và hiện có sẵn theo toa.
AGAMREE, hỗn dịch uống 40 mg / ml, đã được giới thiệu như một phương pháp điều trị steroid thay thế cho DMD, một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp và đe dọa tính mạng. Richard J. Daly, Giám đốc điều hành của Catalyst, nhấn mạnh rằng AGAMREE có thể cải thiện chất lượng cuộc sống với ít tác dụng phụ hơn so với các phương pháp điều trị corticosteroid hiện tại. Công ty cũng đã thành lập Chương trình Con đường® Catalyst để cung cấp hỗ trợ cá nhân và hỗ trợ tài chính để đảm bảo khả năng tiếp cận AGAMREE với giá cả phải chăng cho bệnh nhân LDCD.
Sự chấp thuận của FDA đối với AGAMREE dựa trên kết quả từ nghiên cứu VISION-DMD giai đoạn 2b, cho thấy phương pháp điều trị đáp ứng điểm cuối chính của nó, vận tốc Time to Stand (TTSTAND) và thể hiện hồ sơ an toàn với các tác dụng phụ giảm liên quan đến sức khỏe và sự phát triển của xương. Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo là các đặc điểm cushingoid, rối loạn tâm thần, nôn mửa, tăng cân và thiếu vitamin D, thường ở mức độ nhẹ đến trung bình.
Catalyst Pharmaceuticals đã được cấp độc quyền thuốc mồ côi (ODE) và độc quyền thực thể hóa học mới (NCE) cho AGAMREE tại Hoa Kỳ, cung cấp bảy và năm năm độc quyền thị trường, tương ứng, kể từ ngày phê duyệt. Thuốc cũng có bằng sáng chế đang chờ xử lý có thể mở rộng bảo hộ cho đến năm 2040.
Bệnh LDCD ảnh hưởng đến khoảng 11.000 đến 13.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ, với khoảng 70% trong số họ hiện đang được điều trị bằng corticosteroid. Phương thức hoạt động của AGAMREE được coi là có đặc tính phân ly, có khả năng cung cấp một hồ sơ tác dụng phụ dễ chịu hơn trong khi vẫn duy trì hiệu quả.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Catalyst Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.