HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ: MBRX), một công ty dược phẩm giai đoạn lâm sàng, đã công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng sơ bộ cho ứng cử viên thuốc chính Annamycin, kết hợp với Cytarabine, để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML).
Thử nghiệm Giai đoạn 1B / 2 đang diễn ra đã báo cáo tỷ lệ tổng hợp đáp ứng hoàn toàn (CRc) là 60% ở các đối tượng được điều trị như một liệu pháp thứ hai.
Thử nghiệm, bao gồm các đối tượng đã tái phát hoặc kháng trị với liệu pháp AML ban đầu, đã chỉ ra rằng Annamycin, kết hợp với Cytarabine (được gọi là AnnAraC), có thể mang lại sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị bậc hai hiện có. Theo công ty, các liệu pháp hiện tại chỉ mang lại kết quả tích cực cho khoảng 7% tổng dân số AML, có khả năng khiến phần lớn không có lựa chọn điều trị hiệu quả.
Dữ liệu của Moleculin cho thấy AnnAraC có thể tăng gấp đôi số bệnh nhân bậc hai đạt được đáp ứng hoàn toàn. Công ty cũng nhấn mạnh rằng không ai trong số 82 đối tượng trong nhiều nghiên cứu Annamycin có dấu hiệu độc tính với tim, cho thấy hồ sơ độc tính thấp hơn so với các liệu pháp AML chuyên sâu truyền thống.
Công ty đang chuẩn bị cho cuộc họp Kết thúc Giai đoạn 2 với FDA và dự kiến sẽ bắt đầu một nghiên cứu đăng ký quan trọng như một liệu pháp bậc hai trong AML trước cuối năm 2024. Điều này có thể định vị AnnAraC cho một lộ trình phê duyệt tăng tốc.
Thử nghiệm hiện tại đã ghi danh 20 đối tượng, với 18 đánh giá để phân tích sơ bộ. Nghiên cứu đã tuyển dụng số lượng đối tượng thứ hai mong muốn để hỗ trợ cuộc họp sắp tới của FDA và có thể hoàn thành với ít hơn 28 đối tượng dự kiến ban đầu.
Moleculin đã tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast ngày hôm nay để thảo luận về những phát triển này và các chiến lược lâm sàng và quy định của công ty trong tương lai. Chương trình dẫn đầu của công ty, Annamycin, được thiết kế để tránh các cơ chế kháng đa thuốc với độc tính tim tối thiểu, nhắm mục tiêu AML tái phát hoặc chịu lửa và di căn phổi sarcoma mô mềm.
Bản cập nhật này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Moleculin Biotech, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.