CAMBRIDGE, Mass. - Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã thông báo rằng nghiên cứu ENERGIZE giai đoạn 3 của họ về mitapivat cho alpha- và beta-thalassemia không phụ thuộc truyền máu (NTD) đã đáp ứng điểm cuối chính của nó. Nghiên cứu cho thấy sự gia tăng đáng kể về mặt thống kê tỷ lệ đáp ứng hemoglobin so với giả dược.
Mitapivat đang được đánh giá là phương pháp điều trị bằng đường uống đầu tiên tiềm năng cho bệnh thalassemia, một rối loạn máu gây thiếu máu mãn tính. Thử nghiệm ENERGIZE bao gồm 194 bệnh nhân, với 130 người dùng mitapivat và 64 người dùng giả dược. Kết quả chỉ ra rằng 42,3% bệnh nhân được điều trị bằng mitapivat đạt được đáp ứng hemoglobin, được định nghĩa là tăng ≥1 g / dL so với ban đầu, so với 1,6% ở nhóm giả dược.
Các điểm cuối thứ cấp chính, bao gồm cải thiện Điểm mệt mỏi FACIT và nồng độ hemoglobin, cũng đạt được ý nghĩa thống kê. Hồ sơ an toàn là tương tự giữa mitapivat và giả dược, với một tỷ lệ nhỏ người tham gia gặp phải các tác dụng phụ dẫn đến ngừng điều trị.
Sarah Gheuens, MD, Ph.D., giám đốc y tế của Agios, bày tỏ lòng biết ơn đến bệnh nhân và cộng tác viên vì sự thành công của thử nghiệm, đưa công ty đến gần hơn với việc cung cấp phương pháp điều trị cho bệnh nhân thalassemia. Tiến sĩ Ali Taher, một nhà huyết học hàng đầu, nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng đối với các phương pháp điều trị đường uống cho bệnh thalassemia NTD, chiếm hơn một nửa số trường hợp bệnh thalassemia có ý nghĩa lâm sàng.
Agios cũng đang tiến hành nghiên cứu ENERGIZE-T cho bệnh nhân thalassemia phụ thuộc truyền máu và dự kiến sẽ công bố kết quả vào giữa năm 2024. Công ty có kế hoạch tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định cho mitapivat như một phương pháp điều trị bệnh thalassemia vào cuối năm 2024, kết hợp dữ liệu từ cả hai nghiên cứu ENERGIZE và ENERGIZE-T.
Phân tích chi tiết về nghiên cứu ENERGIZE sẽ được trình bày tại một cuộc họp y tế sắp tới và Agios sẽ xem xét dữ liệu trong một sự kiện nhà đầu tư webcast ngày hôm nay.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Agios Pharmaceuticals, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.