Bơm tiền để đạt mục tiêu 8,5% GDP: Liều lĩnh hay cần thiết cho tăng trưởng?
LEXINGTON, Mass. - Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR), một công ty liệu pháp gen đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng có cổ phiếu đã giảm hơn 45% từ đầu năm đến nay theo dữ liệu của InvestingPro, vào hôm thứ Tư đã công bố một chương trình liệu pháp gen mới nhắm vào apolipoprotein E (APOE), mở rộng danh mục điều trị bệnh Alzheimer của họ. Mặc dù gặp phải những thách thức thị trường gần đây, công ty vẫn duy trì bảng cân đối kế toán vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, tạo điều kiện thuận lợi cho các sáng kiến nghiên cứu và phát triển tiếp theo.
Chương trình này sử dụng công nghệ capsid TRACER độc quyền đường tĩnh mạch của Voyager để cung cấp một tải trọng lưỡng chức được thiết kế để giảm biểu hiện của biến thể APOE4 có nguy cơ cao đồng thời cung cấp biến thể bảo vệ APOE2 ở những người mang gen. Với vốn hóa thị trường hiện tại là 170 triệu đô la và tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 6,1, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty có đủ thanh khoản để thúc đẩy các chương trình phát triển của mình.
Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, một mũi tiêm tĩnh mạch duy nhất của liệu pháp này đã cho thấy sự giảm đáng kể APOE4 trong các vùng não quan trọng của chuột thử nghiệm đồng thời tăng biểu hiện APOE2 để duy trì mức APOE tổng thể. Công ty dự định sẽ trình bày dữ liệu ban đầu về chương trình này tại một hội nghị khoa học vào cuối năm nay.
"Đội ngũ Voyager đang tận dụng chuyên môn sâu rộng của chúng tôi về sinh học bệnh Alzheimer và phát triển thuốc để thúc đẩy nhiều chương trình chống lại ba mục tiêu mà chúng tôi tin là hứa hẹn nhất: tau, amyloid và APOE," ông Alfred W. Sandrock, Jr., Giám đốc Điều hành của Voyager cho biết, theo thông cáo báo chí.
Với sự bổ sung này, danh mục bệnh Alzheimer của Voyager hiện bao gồm bốn tài sản thuộc sở hữu hoàn toàn. Những tài sản này bao gồm VY7523, một kháng thể kháng tau đặc hiệu bệnh lý hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng với dữ liệu ban đầu dự kiến vào nửa cuối năm 2026; VY1706, một liệu pháp gen im lặng tau đường tĩnh mạch đang tiến tới đơn xin thuốc mới nghiên cứu vào năm 2026; một liệu pháp gen kháng thể kháng amyloid beta vector hóa; và chương trình APOE mới được công bố.
Gen APOE được coi là yếu tố nguy cơ di truyền mạnh nhất đối với bệnh Alzheimer, với biến thể APOE4 liên quan mạnh mẽ đến nguy cơ cao hơn và biến thể APOE2 liên quan đến nguy cơ thấp hơn.
Nền tảng TRACER của Voyager được thiết kế để cho phép các liệu pháp gen có thể vượt qua hàng rào máu não sau khi tiêm tĩnh mạch, có khả năng cho phép điều trị hệ thần kinh trung ương rộng rãi với liều lượng tương đối thấp.
Trong tin tức gần đây khác, Voyager Therapeutics đã báo cáo một bước đột phá khoa học quan trọng trong việc vận chuyển thuốc đến não. Công ty đã công bố việc phát triển một capsid virus liên kết adeno (AAV) mới, có tên là VCAP-102, cho thấy sự gia tăng đáng kể hiệu quả chuyển gen trên nhiều vùng não ở cả động vật gặm nhấm và linh trưởng không phải con người. Tiến bộ này, được mô tả chi tiết trong tạp chí Molecular Therapy, nhấn mạnh việc sử dụng phosphatase kiềm (ALPL) như một thụ thể để đi qua hàng rào máu não, một bước quan trọng trong việc nâng cao liệu pháp gen cho các bệnh thần kinh. Nghiên cứu nhấn mạnh tiềm năng cho các phương pháp điều trị hiệu quả hơn, vì capsid mới đã chứng minh khả năng chuyển đổi não được cải thiện và khả năng tránh miễn dịch. Voyager Therapeutics đang tận dụng nền tảng khám phá capsid TRACER của mình để phát triển các capsid thế hệ tiếp theo này, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu tiền lâm sàng. Công ty đang tiến tới việc nộp hồ sơ Thuốc Nghiên cứu Mới cho hai chương trình liệu pháp gen của họ trong năm nay, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực này. Giám đốc Khoa học của Voyager đã nhấn mạnh tầm quan trọng chiến lược của phương pháp tiếp cận đa phương thức để đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh thần kinh. Tiến bộ của công ty trong lĩnh vực này được hỗ trợ bởi sự hợp tác với một số đối tác trong ngành.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.