BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) đã tiến hành nghiên cứu thuốc inaxaplin đến Giai đoạn 3 của một thử nghiệm lâm sàng quan trọng để điều trị bệnh thận qua trung gian APOL1 (AMKD), một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến chức năng thận. Quyết định này theo sau kết quả đầy hứa hẹn từ các giai đoạn thử nghiệm trước đó, trong đó inaxaplin đã chứng minh sự giảm đáng kể protein niệu, một tình trạng được đánh dấu bằng protein dư thừa trong nước tiểu.
Thử nghiệm giai đoạn 3 sẽ dùng liều uống inaxaplin, 45 mg mỗi ngày một lần cho những người tham gia, cùng với chăm sóc tiêu chuẩn, để đánh giá thêm hiệu quả của nó so với giả dược. Đáng chú ý, thử nghiệm hiện cũng sẽ bao gồm thanh thiếu niên từ 10 đến 17 tuổi, mở rộng tác động tiềm năng của việc điều trị.
Dữ liệu giai đoạn 2a cho thấy giảm trung bình 47,6% tỷ lệ protein trên creatinine nước tiểu (UPCR) sau 13 tuần, đây là một dấu hiệu đáng kể về sức khỏe thận. Inaxaplin, nhắm vào nguyên nhân cơ bản của AMKD, đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) công nhận với Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp (RPD) và Chỉ định Liệu pháp Đột phá (BTD) cho một dạng bệnh cụ thể, xơ cứng cầu thận phân đoạn khu trú (FSGS). Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cũng đã cấp chỉ định Thuốc ưu tiên inaxaplin (PRIME) và Thuốc mồ côi cho AMKD.
Thử nghiệm giai đoạn 3, một phần của nghiên cứu AMPLITUDE lớn hơn, nhằm mục đích đo lường tác động của thuốc đối với chức năng thận theo thời gian, với điểm cuối hiệu quả chính tập trung vào độ dốc eGFR, ước tính tốc độ suy giảm lọc thận. Một phân tích tạm thời được lên kế hoạch trước vào Tuần 48 sẽ đánh giá độ dốc eGFR và thay đổi protein niệu, nếu tích cực, có thể khiến Vertex tìm kiếm sự chấp thuận nhanh chóng ở Hoa Kỳ.
Hơn 200 địa điểm trên toàn cầu đang tham gia vào việc đăng ký liên tục cho nghiên cứu. AMKD, gây ra bởi các biến thể trong gen APOL1, là một tình trạng mãn tính có thể dẫn đến tổn thương thận đáng kể và có khả năng mắc bệnh thận giai đoạn cuối.
Sự tiến bộ của inaxaplin vào Giai đoạn 3 đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc phát triển một phương pháp điều trị mới tiềm năng cho bệnh nhân AMKD, những người hiện không có liệu pháp điều trị bệnh cụ thể nào được phê duyệt. Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Vertex Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) tiến hành nghiên cứu thuốc inaxaplin vào Giai đoạn 3, sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty có thể ảnh hưởng đến khả năng hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và thương mại hóa tiềm năng. Vertex giữ một vị thế tiền mặt mạnh mẽ, với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho khả năng tài trợ cho các hoạt động nghiên cứu và phát triển của công ty. Điều này được phản ánh trong một trong những Mẹo InvestingPro, cho thấy tài sản lưu động của Vertex vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn của nó.
Từ góc độ định giá, Vertex đang giao dịch ở tỷ lệ P/E cao là 29,88, cho thấy định giá thị trường cao cấp so với tăng trưởng thu nhập ngắn hạn. Điều này có thể được quy cho vai trò của công ty như một người chơi nổi bật trong ngành Công nghệ sinh học và lịch sử đưa các phương pháp điều trị sáng tạo ra thị trường. Mặc dù định giá cao, các nhà phân tích dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, bằng chứng là lợi nhuận của nó trong mười hai tháng qua. Những hiểu biết tài chính này rất quan trọng đối với các nhà đầu tư theo dõi hành trình của Vertex với inaxaplin.
InvestingPro Data cũng tiết lộ rằng Vertex đã có mức tăng trưởng doanh thu 10,51% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2023, với tỷ suất lợi nhuận gộp là 55,16%, nhấn mạnh khả năng tạo ra thu nhập đáng kể so với doanh thu của công ty. Ngoài ra, cổ phiếu đã giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần, với mức giá bằng 93,22% mức đỉnh, cho thấy niềm tin của nhà đầu tư vào triển vọng của công ty.
Đối với độc giả quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của Vertex Pharmaceuticals, có 13 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại InvestingPro. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở ra những hiểu biết sâu sắc hơn có thể giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.