Quan chức Fed nói rằng việc cắt giảm lãi suất nửa điểm là không hợp lý
PRINCETON, N.J. - UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN), một công ty dược phẩm chuyên biệt với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng gần 90% và bảng cân đối kế toán mạnh mẽ cho thấy lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, đã công bố các phát hiện từ các nghiên cứu ENVISION và ATLAS tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO), có thể ảnh hưởng đến việc điều trị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ trung bình tái phát độ thấp (LG-IR-NMIBC). Các nghiên cứu tập trung vào UGN-102 (mitomycin), một liệu pháp hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Phase 3.
Thử nghiệm ENVISION, đã đạt được mục tiêu tuyển dụng 240 bệnh nhân tại 56 địa điểm, cho thấy thời gian đáp ứng (DOR) kéo dài 18 tháng sau khi điều trị bằng UGN-102. Ngoài ra, một nghiên cứu phụ từ ENVISION đã phân tích tác động của khối u đối với đáp ứng với UGN-102, cung cấp thêm thông tin chi tiết về hiệu quả của nó.
UGN-102 sử dụng công nghệ RTGel độc quyền của UroGen, cho phép giải phóng thuốc kéo dài, có khả năng cải thiện điều trị bằng cách kéo dài thời gian tiếp xúc của mô bàng quang với thuốc. Liệu pháp được đưa vào qua ống thông tiểu trong điều kiện ngoại trú.
Vào tháng 8 năm 2024, UroGen đã hoàn thành việc nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới (NDA) cho UGN-102 trước thời hạn, với FDA chấp nhận NDA và ấn định ngày hành động mục tiêu là ngày 13 tháng 6 năm 2025. Mặc dù cổ phiếu gần đây đã giảm hơn 67% trong sáu tháng qua, bốn nhà phân tích đã điều chỉnh tăng ước tính thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, và phân tích InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá thấp. Vào ngày 21 tháng 5 năm 2025, Ủy ban Cố vấn Thuốc Ung thư (ODAC) của FDA đã bỏ phiếu ủng hộ với tỷ lệ sát sao cho hồ sơ lợi ích/rủi ro của UGN-102 trong điều trị LG-IR-NMIBC.
Ung thư bàng quang chủ yếu ảnh hưởng đến người cao tuổi, với độ tuổi chẩn đoán trung bình là 73. Chăm sóc tiêu chuẩn bao gồm cắt bỏ khối u bàng quang qua niệu đạo (TURBT), nhưng lên đến 70% bệnh nhân NMIBC có thể bị tái phát. UGN-102 nhằm cung cấp một lựa chọn thay thế không phẫu thuật cho những bệnh nhân này.
Thị trường đang chờ đợi quyết định của FDA về UGN-102, có thể cung cấp một phương pháp điều trị mới cho khoảng 59.000 bệnh nhân Hoa Kỳ bị ảnh hưởng bởi LG-IR-NMIBC tái phát hàng năm. Những phát triển này dựa trên thông cáo báo chí từ UroGen Pharma Ltd. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng của URGN và hơn 10 ProTips bổ sung, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn sẽ tìm thấy các Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện bao gồm những gì thực sự quan trọng cho các quyết định đầu tư sáng suốt.
Trong các tin tức gần đây khác, UroGen Pharma đã trở thành tâm điểm chú ý do những phát triển xung quanh thuốc điều trị ung thư bàng quang UGN-102 của công ty. Ủy ban Cố vấn Thuốc Ung thư (ODAC) của FDA gần đây đã đưa ra một cuộc bỏ phiếu với tỷ lệ sát sao chống lại hồ sơ lợi ích-rủi ro của thuốc, điều này đã dẫn đến sự giám sát đáng kể. Goldman Sachs đã phản ứng bằng cách giảm mục tiêu giá cho UroGen Pharma từ 16,00 USD xuống 3,00 USD, duy trì xếp hạng Trung lập, phản ánh mối lo ngại về triển vọng phê duyệt của thuốc. Trong khi đó, Oppenheimer đã duy trì xếp hạng Vượt trội với mục tiêu giá 36,00 USD, thể hiện quan điểm lạc quan hơn về triển vọng phê duyệt ngắn hạn của UGN-102.
Tài liệu tóm tắt của FDA đã đặt ra câu hỏi về hiệu quả và thiết kế thử nghiệm của UGN-102, đặc biệt là việc so sánh với tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại, cắt bỏ khối u bàng quang qua niệu đạo (TURBT). Mặc dù những lo ngại này, ban lãnh đạo của UroGen Pharma vẫn cam kết làm việc với FDA để giải quyết các vấn đề này. Công ty đang chuẩn bị cho một cuộc họp ủy ban cố vấn sắp tới, sẽ khám phá sâu hơn những lo ngại này và có thể ảnh hưởng đáng kể đến tương lai của UroGen Pharma. Quyết định của FDA về UGN-102 dự kiến vào ngày 13 tháng 6 năm 2025, theo lịch trình của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA). Những phát triển này rất quan trọng vì chúng có thể quyết định sự sẵn có của UGN-102 cho bệnh nhân và ảnh hưởng đến quỹ đạo tài chính của UroGen Pharma.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.