UroGen hoàn tất tuyển bệnh nhân trong thử nghiệm ung thư bàng quang giai đoạn 3

PRINCETON, N.J. - UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ:URGN), công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 626 triệu USD với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng gần 90%, đã thông báo hôm thứ Hai rằng họ đã hoàn tất việc tuyển bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 UTOPIA của UGN-103 để điều trị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ trung bình tái phát độ thấp.

Thử nghiệm đã tuyển 99 bệnh nhân tại nhiều trung tâm trên toàn cầu để đánh giá UGN-103, một công thức mitomycin sử dụng công nghệ RTGel độc quyền của công ty cho việc giải phóng thuốc kéo dài trong bàng quang.

Theo công ty, UGN-103 được thiết kế để cung cấp những cải tiến so với ZUSDURI, bao gồm quy trình sản xuất ngắn hơn và quy trình pha chế đơn giản hóa. Cả hai phương pháp điều trị đều sử dụng cùng công nghệ RTGel cho phép kéo dài thời gian tiếp xúc của thuốc với mô bàng quang.

"Việc hoàn tất tuyển dụng trong thử nghiệm UTOPIA đánh dấu một cột mốc quan trọng trong nỗ lực phát triển UGN-103 như một lựa chọn điều trị thế hệ tiếp theo," ông Michael Louie, Phó Chủ tịch điều hành về Các vấn đề Y tế và Phát triển Lâm sàng tại UroGen, cho biết trong thông cáo báo chí.

Nghiên cứu đơn nhánh này cung cấp 75 mg UGN-103 qua đường bơm vào bàng quang mỗi tuần một lần trong sáu tuần cho tất cả bệnh nhân tham gia. Tiêu chí đánh giá chính là tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn sau ba tháng, với những người đáp ứng sẽ bước vào giai đoạn theo dõi lên đến 12 tháng.

UroGen đã nhận được Thông báo Chấp thuận từ Cục Sáng chế và Nhãn hiệu Hoa Kỳ vào tháng 9 năm 2024 cho việc sử dụng UGN-103, với bảo hộ bằng sáng chế dự kiến kéo dài đến tháng 12 năm 2041.

Ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ trung bình độ thấp ảnh hưởng đến khoảng 82.000 người ở Hoa Kỳ hàng năm, với ước tính 59.000 người gặp phải bệnh tái phát, theo tuyên bố của công ty.

Sản phẩm đầu tiên của UroGen, ZUSDURI, dự kiến sẽ có mặt tại Hoa Kỳ vào khoảng ngày 1 tháng 7 năm 2025.

Trong các tin tức gần đây khác, UroGen Pharma đã thông báo FDA chấp thuận phương pháp điều trị ung thư bàng quang Zusduri, đánh dấu một bước phát triển quan trọng cho công ty. Sự chấp thuận này dựa trên kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 ENVISION, cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 78% sau ba tháng, với 79% bệnh nhân duy trì đáp ứng sau một năm. Sau sự chấp thuận này, UroGen Pharma đã thưởng đặc biệt cho ba giám đốc điều hành, ghi nhận sự lãnh đạo và đóng góp của họ. Ngoài ra, công ty đã ấn định giá niêm yết cho Zusduri là 21.500 USD mỗi liều và dự định cung cấp sản phẩm tại Hoa Kỳ bắt đầu từ ngày 1 tháng 7 năm 2025.

Các nhà phân tích đã phản ứng tích cực với những phát triển này. H.C. Wainwright đã nâng xếp hạng cổ phiếu của UroGen Pharma từ trung lập lên mua, với mức giá mục tiêu là 50,00 USD. Oppenheimer cũng đã nâng mức giá mục tiêu từ 10,00 USD lên 31,00 USD, duy trì xếp hạng Vượt trội. Guggenheim đã tăng mức giá mục tiêu lên 30,00 USD từ 15,00 USD, cho rằng sự chấp thuận là "kịch bản tốt nhất" cho công ty. Những nâng cấp này phản ánh sự lạc quan về tiềm năng thị trường của thuốc, với dự báo cho thấy sự tăng trưởng doanh số đáng kể trong những năm tới. Cam kết liên tục của UroGen Pharma bao gồm việc hoàn thành thử nghiệm ENVISION để cung cấp thêm dữ liệu về lợi ích của phương pháp điều trị.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.