Hôm thứ Năm, Leerink Partners đã duy trì xếp hạng Outperform cho Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), bất chấp dữ liệu mới từ thử nghiệm lâm sàng của đối thủ cạnh tranh. Công ty vẫn lạc quan về tiềm năng điều trị của Ultragenyx cho hội chứng Angelman, GTX-102, theo những phát triển gần đây từ Ionis Pharmaceuticals.
Ionis tiết lộ kết quả hàng đầu từ thử nghiệm giai đoạn 1/2a của liệu pháp oligonucleotide antisense của riêng mình, ION582, cho thấy kế hoạch tiến tới một nghiên cứu quan trọng. Dữ liệu sơ bộ cho thấy tác động nhất quán trên nhiều biện pháp, nhưng kết quả chi tiết dự kiến sẽ được trình bày tại cuộc họp của Quỹ Hội chứng Angelman vào tháng 7/2024.
Mặt khác, Ultragenyx đã chia sẻ dữ liệu cập nhật từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 của GTX-102 vào tháng trước, với việc chuẩn bị tham khảo ý kiến của FDA và bắt đầu một nghiên cứu quan trọng vào cuối năm 2024. Leerink Partners lưu ý rằng mặc dù việc so sánh chính xác giữa ION582 và GTX-102 hiện rất khó khăn, nhưng tin tức hôm nay không làm thay đổi quan điểm lạc quan thận trọng của họ về chương trình của Ultragenyx.
Biogen đã chọn không cấp phép cho ION582, để Ionis tiến hành độc lập. Quyết định này được đưa ra sau khi nghiên cứu HALOS cho thấy những cải thiện đầy hứa hẹn ở bệnh nhân mắc hội chứng Angelman, đặc biệt là chức năng nhận thức, trong khoảng thời gian sáu tháng. Hồ sơ an toàn phù hợp với kỳ vọng đối với dân số bệnh nhân và bản chất của việc điều trị.
Leerink Partners dự báo rằng GTX-102 của Ultragenyx có thể đạt được tổng doanh thu cao nhất khoảng 1,2 tỷ USD tại thị trường Mỹ và EU, với xác suất thành công 40%. Công ty nhấn mạnh tầm quan trọng của GTX-102 trong đường ống của Ultragenyx, đặc biệt là khi các nhà đầu tư tìm kiếm các sản phẩm đáng kể xuất hiện trong bối cảnh lo ngại về chi tiêu ngày càng tăng.
Xếp hạng Outperform được tái khẳng định phản ánh niềm tin vào tiềm năng thị trường của thuốc và vị trí chiến lược của Ultragenyx.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) tiến triển với liệu pháp GTX-102 cho hội chứng Angelman, một cái nhìn thoáng qua về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty có thể cung cấp cho các nhà đầu tư bối cảnh bổ sung. Theo dữ liệu thời gian thực từ InvestingPro, Ultragenyx có vốn hóa thị trường là 3,52 tỷ USD, cho thấy sự hiện diện đáng kể trong ngành công nghệ sinh học.
Bất chấp những thách thức, bao gồm bội số Giá / Sách cao là 25,06 và Biên lợi nhuận gộp âm -60,26% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy vị thế thanh khoản ổn định.
InvestingPro Tips tiết lộ rằng các nhà phân tích thận trọng về lợi nhuận của Ultragenyx trong ngắn hạn, vì công ty dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay và không có lãi trong mười hai tháng qua. Hơn nữa, công ty không trả cổ tức, điều này có thể ảnh hưởng đến quyết định của nhà đầu tư tùy thuộc vào sở thích của họ đối với các khoản đầu tư tạo thu nhập.
Tuy nhiên, cam kết của công ty trong việc thúc đẩy GTX-102 thông qua các thử nghiệm lâm sàng thể hiện sự tập trung vào tăng trưởng dài hạn và nắm bắt thị trường tiềm năng, phù hợp với triển vọng của Leerink Partners. Các nhà đầu tư quan tâm đến phân tích sâu hơn có thể tìm thêm Mẹo InvestingPro, cung cấp cái nhìn toàn diện về tài chính và tiềm năng thị trường của Ultragenyx, tại https://www.investing.com/pro/RARE. Đối với những người đang cân nhắc đăng ký InvestingPro , hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa quyền truy cập vào hơn sáu mẹo bổ sung có thể thông báo và hướng dẫn các quyết định đầu tư.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.