REDWOOD CITY, Calif. - Soleno Therapeutics Inc. (NASDAQ: SLNO), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay đã công bố những phát hiện quan trọng từ nghiên cứu Giai đoạn 3 đánh giá viên nén DCCR cho hội chứng Prader-Willi (PWS). Kết quả nghiên cứu, so sánh những người tham gia được điều trị bằng DCCR với một đoàn hệ lịch sử tự nhiên, cho thấy những cải thiện rõ rệt về chứng tăng huyết áp và các hành vi liên quan đến PWS.
Nghiên cứu, so sánh dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 3 của Soleno và phần mở rộng nhãn mở của nó với nghiên cứu lịch sử tự nhiên PATH for PWS, đã được công bố trên Tạp chí Rối loạn phát triển thần kinh.
Các phát hiện chỉ ra rằng việc sử dụng viên nén DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release đã dẫn đến những cải thiện có ý nghĩa thống kê trong cả hyperphagia và các lĩnh vực hành vi liên quan đến PWS sau 6 và 12 tháng điều trị.
Hyperphagia, một cơn đói không ngừng dẫn đến béo phì đe dọa tính mạng, là một triệu chứng đặc trưng của PWS. Nghiên cứu đã sử dụng bảng câu hỏi do người chăm sóc hoàn thành để đánh giá những thay đổi trong chứng tăng huyết áp và các hành vi liên quan đến PWS như gây hấn, lo lắng và trầm cảm. Kết quả cho thấy DCCR có thể nâng cao đáng kể chất lượng cuộc sống cho các cá nhân sống chung với PWS và gia đình của họ.
Nghiên cứu giai đoạn 3, được gọi là DESTINY PWS, liên quan đến 127 bệnh nhân tại 29 địa điểm ở Hoa Kỳ và Vương quốc Anh. Những người tham gia hoàn thành nghiên cứu này đã được ghi danh vào nghiên cứu mở rộng nhãn mở C602. Nghiên cứu PATH for PWS, được tài trợ bởi Quỹ Nghiên cứu Prader-Willi (FPWR), đã cung cấp một nhóm so sánh lịch sử tự nhiên và nhằm mục đích làm sâu sắc thêm sự hiểu biết về PWS, đặc biệt là những thay đổi hành vi lâu dài.
Tiến sĩ Theresa Strong từ FPWR bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của DCCR để cung cấp sự cải thiện đáng kể cho những người bị PWS. Các nhà điều tra chính của Nghiên cứu PATH, Tiến sĩ Jennifer Miller và Tiến sĩ Shawn McCandless, đã lặp lại tình cảm này, nhấn mạnh sự cải thiện có ý nghĩa trong các biến chứng hành vi của PWS được quan sát thấy khi điều trị DCCR.
DCCR đã nhận được Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi để điều trị PWS ở Hoa Kỳ và EU, cũng như Chỉ định Theo dõi Nhanh và Đột phá ở Hoa Kỳ Soleno đang chuẩn bị cho một đệ trình NDA theo kế hoạch dựa trên những kết quả đầy hứa hẹn này.
Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Soleno Therapeutics. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm cả việc FDA chấp nhận và xem xét đệ trình NDA. Soleno đã không cung cấp một mốc thời gian để phê duyệt theo quy định hoặc tính khả dụng thương mại của DCCR để điều trị PWS.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Soleno Therapeutics Inc. (NASDAQ: SLNO) gần đây đã thu hút sự chú ý của ngành công nghiệp dược phẩm sinh học với kết quả nghiên cứu Giai đoạn 3 đầy hứa hẹn cho máy tính bảng DCCR. Khi công ty chuẩn bị đệ trình Đơn đăng ký thuốc mới (NDA), các nhà đầu tư và các nhà quan sát trong ngành đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của nó. Dưới đây là những hiểu biết chính dựa trên dữ liệu mới nhất từ InvestingPro:
Vốn hóa thị trường của công ty ở mức khoảng 1,52 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng tăng trưởng của nó, đặc biệt là theo kết quả nghiên cứu gần đây. Bất chấp điều kiện thị trường đầy thách thức, Soleno Therapeutics đã chứng minh lợi nhuận đáng kể trong tuần qua, với giá cổ phiếu tăng 13,43%. Ngoài ra, trong sáu tháng qua, cổ phiếu đã chứng kiến mức tăng giá lớn 90,9%, báo hiệu sự nhiệt tình mạnh mẽ của nhà đầu tư đối với triển vọng của công ty.
Từ góc độ tài chính, Soleno Therapeutics đã phải đối mặt với một số cơn gió ngược, thể hiện qua thu nhập hoạt động âm - 38.67 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023. Điều này phù hợp với tình trạng của nó như là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn phát triển, nơi đầu tư đáng kể vào nghiên cứu và phát triển là điển hình trước khi đạt được lợi nhuận. Tuy nhiên, theo InvestingPro Tips, các nhà phân tích dự đoán rằng công ty sẽ có lãi trong năm nay, mang lại tiềm năng tăng trưởng cho các nhà đầu tư.
Đối với những người quan tâm đến việc khám phá thêm, InvestingPro cung cấp các Mẹo InvestingPro bổ sung để nghiên cứu sâu hơn về các chỉ số tài chính và hiệu suất thị trường của Soleno Therapeutics. Hiện tại, có 11 mẹo khác có sẵn trên InvestingPro, có thể được truy cập tại: https://www.investing.com/pro/SLNO. Để nâng cao chiến lược đầu tư của bạn với những thông tin chi tiết này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng Soleno không trả cổ tức cho các cổ đông, điều này điển hình cho các công ty trong giai đoạn tăng trưởng và những công ty tập trung vào tái đầu tư thu nhập vào nghiên cứu và phát triển. Cam kết của công ty đối với sự đổi mới trong các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp vẫn là một phần trung tâm trong đề xuất giá trị của nó đối với thị trường.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.