Hôm nay, Regulus Therapeutics Inc., một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo, đã công bố kết quả hàng đầu đáng khích lệ từ một nghiên cứu quan trọng về RGLS8429 thuốc điều tra, được thiết kế để điều trị bệnh thận đa nang trội tự phát (ADPKD). Những phát hiện này đến từ đoàn hệ bệnh nhân thứ ba trong nghiên cứu nhiều liều tăng dần giai đoạn 1b, đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của thuốc.
Trong thử nghiệm mù đôi, kiểm soát giả dược này, 16 người tham gia được chọn ngẫu nhiên để nhận 3 mg / kg RGLS8429 hoặc giả dược mỗi tuần trong ba tháng. Việc điều trị được dung nạp tốt mà không có mối quan tâm an toàn đáng kể nào được báo cáo. Đáng chú ý, nghiên cứu đã chứng minh mối quan hệ đáp ứng liều, với liều 3 mg / kg cho thấy sự gia tăng nhất quán hơn về nồng độ polycystin 1 và 2 (PC1 và PC2), các protein tương quan nghịch với mức độ nghiêm trọng của bệnh.
Hơn nữa, một sự thay đổi có ý nghĩa thống kê từ đường cơ sở về nồng độ PC1 và PC2 đã được quan sát thấy ở liều 3 mg / kg so với giả dược. Phân tích hình ảnh sơ bộ cho thấy RGLS8429 có thể làm giảm thể tích thận, được đo bằng tổng thể tích thận được điều chỉnh theo chiều cao (htTKV), sau ba tháng dùng thuốc, với 70% đối tượng cho thấy giảm ở mức 3 mg / kg.
Công ty đã bắt đầu đăng ký cho một đoàn hệ thứ tư, sẽ liên quan đến tối đa 30 bệnh nhân nhận được một liều cố định 300 mg RGLS8429 mỗi tuần trong ba tháng.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Regulus Therapeutics Inc. nộp cho SEC ngày hôm nay.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Theo thông báo gần đây của Regulus Therapeutics Inc. về kết quả nghiên cứu đầy hứa hẹn của họ, các số liệu hiện tại từ InvestingPro cung cấp một bức tranh nhanh về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Regulus, với vốn hóa thị trường là 164,32 triệu đô la, dường như đang điều hướng một bối cảnh tài chính đầy thách thức. Tỷ lệ P/E của công ty ở mức -1,73, phản ánh mối quan tâm của nhà đầu tư về lợi nhuận, tâm lý được lặp lại bởi tỷ lệ P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, là -5,24.
InvestingPro Tips cho rằng trong khi Regulus nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, cho thấy sự ổn định tài chính, các nhà phân tích lo ngại về tỷ lệ đốt tiền mặt và tỷ suất lợi nhuận gộp yếu. Ngoài ra, mặc dù lợi nhuận cao trong năm ngoái và lợi nhuận mạnh mẽ trong tháng trước, các nhà phân tích không kỳ vọng công ty sẽ có lãi trong năm nay. Về mặt tích cực, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một số đệm cho hoạt động của nó.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tiềm năng tài chính và thị trường của Regulus Therapeutics, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có nhiều mẹo hơn có sẵn trên nền tảng, có thể được truy cập bằng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.