Prime Medicine thúc đẩy liệu pháp chỉnh sửa gen AATD

Công ty công nghệ sinh học Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME), hiện đang giao dịch ở mức 1,75 đô la với vốn hóa thị trường là 223 triệu đô la, đã công bố tiến bộ trong chương trình tiền lâm sàng cho liệu pháp chỉnh sửa gen nhằm điều trị thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Theo phân tích của InvestingPro , công ty dường như bị định giá thấp dựa trên đánh giá Giá trị hợp lý của nó. Công ty tiết lộ kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt theo quy định để bắt đầu thử nghiệm trên người vào giữa năm 2026.

Phương pháp tiếp cận của Prime Medicine sử dụng hệ thống phân phối hạt nano lipid (LNP) độc quyền để nhắm mục tiêu chính xác và sửa chữa đột biến E342K trong gen SERPINA1, chịu trách nhiệm cho AATD. Tình trạng này dẫn đến giảm nồng độ protein alpha-1 antitrypsin (AAT), gây bệnh phổi và gan. Các nghiên cứu tiền lâm sàng của công ty đã cho thấy sự điều chỉnh tới 72% đột biến trong tế bào gan và phục hồi mức protein AAT bình thường trong mô hình chuột nhân bản. Mặc dù cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, công ty phải đối mặt với những thách thức tài chính với EBITDA là -196,34 triệu đô la trong mười hai tháng qua và mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 6 đến 19 đô la.

LNP phổ quát của công ty, bao gồm phối tử nhắm mục tiêu GalNAc, đã chứng minh hiệu lực và độ an toàn cao hơn so với các LNP khác trong sử dụng lâm sàng. Trong các mô hình linh trưởng không phải người, Prime Editors thay thế không được tối ưu hóa cho thấy hơn 50% chỉnh sửa gen mà không có tác dụng ngoài mục tiêu nào được ghi nhận.

Prime Medicine đang nhắm mục tiêu AATD như một phần của nhượng quyền thương mại gan, với kỳ vọng công bố dữ liệu lâm sàng vào năm 2027. AATD ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, hiện không có phương pháp điều trị chữa bệnh.

Prime Medicine được công nhận với nền tảng Prime Editing độc quyền, cung cấp công nghệ chỉnh sửa gen linh hoạt và chính xác. Công ty tập trung vào việc phát triển các liệu pháp di truyền chữa bệnh một lần cho một loạt các bệnh, bao gồm huyết học, miễn dịch học, ung thư, gan và phổi.

Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Prime Medicine. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty có thể chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kỳ vọng. Để biết thông tin chi tiết hơn về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng và phân tích toàn diện của Prime Medicine, hãy xem Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết có sẵn trên InvestingPro, cung cấp phân tích chuyên gia về hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong một tin tức gần đây khác, Prime Medicine đã trở thành tâm điểm chú ý với sự phát triển liên tục trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Liệu pháp PM359 của công ty, nhắm mục tiêu vào bệnh u hạt mãn tính (CGD), đã và đang tiến triển với thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 bắt đầu vào quý III năm 2024 tại Hoa Kỳ. Liệu pháp này đã nhận được cả chỉ định thuốc nhi hiếm và chỉ định thuốc mồ côi, làm nổi bật tác động tiềm năng của nó đối với căn bệnh hiếm gặp này. Đơn đăng ký Thuốc mới nghiên cứu (IND) cho PM359 đã được phê duyệt vào đầu năm nay và công ty có kế hoạch công bố dữ liệu thử nghiệm vào năm 2025.

Về triển vọng tài chính, Citizens JMP nhắc lại xếp hạng Market Outperform và duy trì mục tiêu giá 10 đô la cho Prime Medicine. Nhà phân tích nhấn mạnh bản chất giảm rủi ro của công nghệ chỉnh sửa tế bào gốc tạo máu ex-vivo của công ty, tận dụng những tiến bộ trong công nghệ CRISPR. Cách tiếp cận của Prime Medicine liên quan đến một phương pháp chính xác được gọi là Prime Editing để điều chỉnh đột biến trong gen NCF1 liên quan đến CGD. Những phát triển gần đây này phản ánh cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong lĩnh vực các bệnh hiếm gặp.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.