Gia tộc Trump mở chiến dịch thâu tóm bitcoin tại châu Á
SAN DIEGO - Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PSTX), một công ty dược phẩm sinh học, đã công bố dữ liệu lâm sàng tạm thời mới từ thử nghiệm Giai đoạn 1 của P-BCMA-ALLO1, một liệu pháp CAR-T điều tra cho đa u tủy tái phát / chịu lửa (RRMM). Thử nghiệm đã báo cáo tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) 91% trong nhánh suy giảm lympho được tối ưu hóa, bao gồm ORR 100% ở những bệnh nhân chưa biết BCMA.
Dữ liệu, được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Myeloma Quốc tế lần thứ 21, cũng cho thấy hồ sơ an toàn của liệu pháp, không có độc tính giới hạn liều và tỷ lệ hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và hội chứng độc tính thần kinh tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS) thấp, cả Độ 2 trở xuống. Không có trường hợp ghép so với bệnh chủ hoặc Parkinson.
P-BCMA-ALLO1, được phát triển với sự hợp tác của Roche, là một liệu pháp tế bào CAR-T không virus, đồng loại sử dụng nền tảng giàu bộ nhớ tế bào gốc T (TSCM). Liệu pháp này đã được FDA cấp chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT).
Thử nghiệm giai đoạn 1/1b ghi danh 72 bệnh nhân, đòi hỏi ít nhất ba dòng điều trị trước đó, bao gồm tiếp xúc với chất ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch và kháng thể đơn dòng chống CD38. Một tỷ lệ đáng kể những người tham gia đã nhận được liệu pháp nhắm mục tiêu BCMA trước đó.
Trong nhánh C suy giảm lympho được tối ưu hóa, bệnh nhân được dùng cyclophosphamide và fludarabine sau đó là P-BCMA-ALLO1. Kết quả cho thấy ORR 91%, với tỷ lệ phản hồi hoàn toàn 22%. Không có bệnh nhân nào cần điều trị bắc cầu, và thời gian trung bình từ khi đăng ký đến khi điều trị là một ngày.
Mục tiêu chính của thử nghiệm là đánh giá tính an toàn và liều dung nạp tối đa của P-BCMA-ALLO1, với hoạt tính chống u tủy là mục tiêu thứ cấp. Thử nghiệm Giai đoạn 1/1b đang diễn ra đang ghi danh những bệnh nhân mới sử dụng phác đồ suy giảm lympho Arm C.
Poseida sẽ tổ chức một webcast và cuộc gọi hội nghị với nhiều chuyên gia u tủy để thảo luận về dữ liệu và cung cấp thông tin cập nhật kinh doanh. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Trong một tin tức gần đây khác, Poseida Therapeutics, một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp trạng thái Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) cho liệu pháp điều tra P-BCMA-ALLO1. Liệu pháp này, nhắm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA), hiện đang trải qua giai đoạn phát triển lâm sàng 1/1b để điều trị đa u tủy tái phát / chịu lửa. Việc chỉ định RMAT là một phần của Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21 và nhằm đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các liệu pháp y học tái tạo cho các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng.
Liệu pháp của Poseida đã cho thấy hiệu quả và an toàn tiềm năng trong dữ liệu lâm sàng ban đầu, góp phần vào quyết định của FDA. Cách tiếp cận của công ty sử dụng tế bào T nhớ tế bào gốc (TSCM) để có khả năng cung cấp phản ứng hiệu quả và bền bỉ hơn. Ngoài chỉ định RMAT, Poseida cũng đã bảo đảm chỉ định Thuốc mồ côi cho P-BCMA-ALLO1, báo hiệu tiềm năng của nó để giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong dân số bệnh nhân đa u tủy.
Dữ liệu lâm sàng mới từ nghiên cứu Giai đoạn 1 đang diễn ra của P-BCMA-ALLO1 sẽ được trình bày tại một cuộc họp quốc tế sắp tới, với các cập nhật thêm về sự phát triển lâm sàng dự kiến trong nửa cuối năm nay. Việc chỉ định RMAT mở ra khả năng phê duyệt nhanh dựa trên các điểm cuối thay thế hoặc trung gian có thể dự đoán lợi ích lâu dài. Đây là những phát triển gần đây trong sứ mệnh của Poseida Therapeutics nhằm thúc đẩy các liệu pháp tế bào đồng loại và thuốc di truyền để điều trị ung thư và các bệnh hiếm gặp.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Dữ liệu lâm sàng đầy hứa hẹn của Poseida Therapeutics cho liệu pháp CAR-T của nó đến vào thời điểm quan trọng đối với công ty, như được phản ánh trong các số liệu tài chính gần đây và ý kiến của các nhà phân tích. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Pseida ở mức 281,65 triệu USD, cho thấy mức định giá hiện tại của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023 là 88.46 triệu đô la, với mức tăng trưởng doanh thu hàng quý là 29.78% trong quý 2 năm 2023. Sự tăng trưởng này phù hợp với kết quả lâm sàng tích cực và có khả năng thúc đẩy hiệu quả tài chính trong tương lai. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Poseida vẫn chưa có lãi, với lợi nhuận gộp âm 68.32 triệu đô la so với cùng kỳ.
Mẹo InvestingPro nêu bật một số khía cạnh chính trong tình hình tài chính của Poseida. Công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi tiếp tục thử nghiệm lâm sàng và phát triển sản phẩm. Ngoài ra, tài sản lưu động của Poseida vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy tình hình tài chính ngắn hạn ổn định.
Mặc dù dữ liệu lâm sàng tích cực, InvestingPro Tips chỉ ra rằng hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới. Điều này, cùng với thực tế là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, nhấn mạnh những thách thức mà các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu phải đối mặt trong việc chuyển thành công lâm sàng thành lợi nhuận tài chính.
Các nhà đầu tư cũng nên lưu ý rằng cổ phiếu của Poseida đã bị ảnh hưởng đáng kể trong tuần qua, với tổng lợi nhuận giá 1 tuần là -11,87%. Sự biến động này không phải là hiếm trong lĩnh vực công nghệ sinh học, đặc biệt là xung quanh các thông báo dữ liệu lâm sàng.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp 8 mẹo bổ sung cho Poseida Therapeutics, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.