Palvella công bố ứng cử viên điều trị mới cho bệnh da

WAYNE, Pa. - Palvella Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PVLA) đã công bố vào hôm thứ Tư về một ứng cử viên sản phẩm mới, QTORIN pitavastatin, để điều trị bệnh porokeratosis dạng mụn nông lan tỏa (DSAP), một bệnh da hiếm gặp hiện chưa có liệu pháp được FDA phê duyệt. Công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng này, hiện có giá trị thị trường 830 triệu đô la, đã chứng kiến cổ phiếu tăng vọt hơn 525% kể từ đầu năm theo dữ liệu của InvestingPro, phản ánh sự quan tâm mạnh mẽ của nhà đầu tư mặc dù công ty vẫn chưa có lợi nhuận.

DSAP là một bệnh da di truyền tiền ác tính, tiến triển được đặc trưng bởi nhiều tổn thương lan rộng ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống. Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 50.000 bệnh nhân được chẩn đoán tại Hoa Kỳ và có thể tiến triển thành ung thư tế bào vảy trong các trường hợp kéo dài.

Công ty đã phát triển QTORIN pitavastatin bằng cách sử dụng nền tảng QTORIN được cấp bằng sáng chế, được thiết kế để tạo ra các phương pháp điều trị bôi ngoài da cho các bệnh da hiếm gặp. Theo công ty, phương pháp điều trị này có tiềm năng trở thành liệu pháp đầu tiên nhắm vào cơ chế bệnh sinh của DSAP, vì nó ức chế trực tiếp con đường mevalonate, được xác định là nguyên nhân gây ra bệnh.

"QTORIN pitavastatin có tiềm năng trở thành liệu pháp đầu tiên nhắm vào cơ chế bệnh sinh trong điều trị DSAP," ông Wes Kaupinen, Nhà sáng lập và Giám đốc điều hành của Palvella cho biết.

Công ty dự kiến sẽ gặp FDA trong nửa đầu năm 2026 để thảo luận về thiết kế thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2, với kế hoạch bắt đầu thử nghiệm vào nửa cuối năm 2026.

Palvella cũng đang phát triển gel khan QTORIN 3.9% rapamycin để điều trị dị dạng bạch huyết dạng nang nhỏ, dị dạng tĩnh mạch da và u mạch sừng có ý nghĩa lâm sàng.

Thông báo này được đưa ra trong một tuyên bố báo chí do công ty phát hành.

Trong các tin tức gần đây khác, Palvella Therapeutics đã nhận được nhiều nhà phân tích nâng mục tiêu giá sau những phát triển đáng kể. Canaccord Genuity đã tăng mục tiêu lên 90 đô la, trích dẫn một chỉ định mới cho phương pháp điều trị QTORIN rapamycin của Palvella nhằm điều trị u mạch sừng có ý nghĩa lâm sàng. H.C. Wainwright cũng nâng mục tiêu lên 95 đô la, duy trì xếp hạng Mua và nhấn mạnh chỉ định mới tương tự. Truist Securities điều chỉnh mục tiêu giá lên 80 đô la sau khi tổ chức các cuộc họp nhà đầu tư trực tuyến với ban lãnh đạo của Palvella, tập trung vào sự tự tin của công ty trong các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra. Trong khi đó, Jones Trading đặt mục tiêu mới ở mức 70 đô la, sau thông báo của Palvella về chỉ định thứ ba cho phương pháp điều trị QTORIN. Oppenheimer nâng mục tiêu lên 90 đô la, nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng và tiềm năng thị trường cho việc điều trị u mạch sừng. Những phát triển này đánh dấu một giai đoạn đầy hứa hẹn cho Palvella Therapeutics, khi công ty tiếp tục mở rộng các chỉ định điều trị của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.