Opus Genetics thúc đẩy liệu pháp gen trong thử nghiệm nhi khoa

Ngày đăng 19:35 18/02/2025
Opus Genetics thúc đẩy liệu pháp gen trong thử nghiệm nhi khoa

OPUS Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các liệu pháp gen cho các bệnh võng mạc di truyền, đã tiêm liều cho bệnh nhân nhi khoa đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 của OPGx-LCA5, một phương pháp điều trị nghiên cứu cho bệnh aurosis bẩm sinh Leber (LCA). Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với tỷ lệ hiện tại là 6,63, cho thấy tính thanh khoản mạnh mẽ để hỗ trợ các chương trình lâm sàng của mình. Công ty dự kiến sẽ công bố dữ liệu ban đầu từ nhóm nhi khoa vào quý III năm 2025.

Thử nghiệm, bao gồm những người tham gia người lớn, đã cho thấy những dấu hiệu thành công ban đầu, với ba bệnh nhân trưởng thành đầu tiên trải qua sự cải thiện thị lực có ý nghĩa sau khi điều trị. Những kết quả này, ban đầu được quan sát vào sáu tháng và sẽ được chi tiết hơn với dữ liệu theo dõi 12 tháng, sẽ được trình bày tại một hội nghị y tế lớn vào quý II năm 2025. Phân tích của InvestingPro cho thấy trong khi công ty hiện đang có lợi nhuận, các nhà phân tích đã đặt mục tiêu giá dao động từ 8 đến 15 đô la, cho thấy tiềm năng tăng giá đáng kể nếu các thử nghiệm thành công.

Một cuộc họp Loại D của FDA được lên kế hoạch vào tháng 3 năm 2025 để thảo luận về thiết kế và điểm cuối cho thử nghiệm Giai đoạn 3 tiềm năng. Giám đốc điều hành George Magrath nhấn mạnh tầm quan trọng của việc can thiệp sớm ở bệnh nhi để duy trì hoặc phục hồi thị lực và bày tỏ sự lạc quan về các cuộc thảo luận sắp tới với FDA.

Thử nghiệm giai đoạn 1/2 được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả sơ bộ của OPGx-LCA5, sử dụng vectơ vi-rút liên quan đến adeno 8 (AAV8) để cung cấp gen LCA5 chức năng đến võng mạc ở những bệnh nhân có đột biến lưỡng tính trong gen LCA5.

Opus Genetics tiếp tục phát triển quy trình của mình, bao gồm liệu pháp gen BEST1 dự kiến sẽ bước vào thử nghiệm Giai đoạn 1/2 vào năm 2025 và các phương pháp điều trị các rối loạn nhãn khoa khác, chẳng hạn như Dung dịch nhãn khoa Phentolamine 0,75% và APX3330, đang trong các giai đoạn đánh giá lâm sàng khác nhau. Với vốn hóa thị trường chỉ 35,67 triệu đô la và phân tích Giá trị hợp lý của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang bị định giá thấp, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin chi tiết về tài chính có thể truy cập phân tích bổ sung và 8 ProTips khác thông qua InvestingPro.

Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Opus Genetics, Inc. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty có thể chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể ảnh hưởng đến kết quả thực tế của các thử nghiệm và sự phát triển của các ứng cử viên sản phẩm của họ. Thông tin bổ sung về thử nghiệm có thể được tìm thấy trên clinicaltrials.gov dưới NCT05616793 định danh.

Trong một tin tức gần đây khác, Opus Genetics, Inc. đã có những động thái đáng kể trong hoạt động và quản trị doanh nghiệp của mình. Công ty đã khởi động chương trình phát hành cổ phiếu trị giá 40 triệu đô la trên thị trường với sự hợp tác của Leerink Partners LLC, nhằm mục đích huy động vốn cho các mục đích chung của công ty bao gồm sự tiến bộ của các ứng cử viên sản phẩm và thử nghiệm lâm sàng. Công ty dược phẩm cũng đã cập nhật các thỏa thuận tuyển dụng điều hành của mình, tăng cường các điều khoản thôi việc cho các giám đốc điều hành hàng đầu, Tiến sĩ George Magrath, Giám đốc điều hành và Nirav Jhaveri, Giám đốc tài chính.

Hơn nữa, Opus Genetics đã liên kết với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của APX3330, một loại thuốc uống đang được thử nghiệm như một phương pháp điều trị bệnh võng mạc tiểu đường không tăng sinh từ trung bình đến nặng. Công ty cũng đã công bố ngày tổ chức Đại hội cổ đông thường niên năm 2025, dự kiến diễn ra vào ngày 30 tháng 4 năm 2025.

Những phát triển này đã được công bố phù hợp với nỗ lực của Opus Genetics nhằm tiêu chuẩn hóa các thỏa thuận tuyển dụng điều hành, thúc đẩy các ứng viên sản phẩm của mình và tuân thủ các hướng dẫn được nêu trong Điều lệ sửa đổi và trình bày lại của Công ty. Đây là những phát triển gần đây và rất quan trọng đối với các nhà đầu tư và các bên liên quan trong việc hiểu các hoạt động quản trị của công ty và các kế hoạch trong tương lai của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.