USD đối mặt nguy cơ suy yếu kéo dài trước làn sóng phi đô la hóa toàn cầu
Investing.com — BOSTON - Một nghiên cứu toàn diện được công bố trên JBMR Plus đã làm sáng tỏ những biến chứng tim mạch và cơ xương khớp nghiêm trọng, kéo dài suốt đời liên quan đến bệnh Thiếu hụt ENPP1, một căn bệnh hiếm ảnh hưởng đến sức khỏe xương và chức năng mạch máu. Nghiên cứu được thực hiện bởi Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ: INZY), một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, hiện đang giao dịch ở mức 0,91 USD mỗi cổ phiếu với vốn hóa thị trường 58,2 triệu USD, phối hợp với các chuyên gia bệnh lý toàn cầu, đại diện cho phân tích hồi cứu lớn nhất về tình trạng này cho đến nay. Theo dữ liệu InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 3,56, cho thấy có đủ nguồn lực để tài trợ cho các sáng kiến nghiên cứu của mình.
Kết quả nghiên cứu minh họa rằng bệnh Thiếu hụt ENPP1, thường biểu hiện dưới dạng Canxi hóa Động mạch Toàn thân ở Trẻ sơ sinh (GACI) hoặc Còi xương Giảm phosphat Lặn Nhiễm sắc thể Thường Loại 2 (ARHR2), dẫn đến các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng từ thời thơ ấu đến tuổi trưởng thành. Phân tích trên 84 cá nhân cho thấy chẩn đoán GACI thường xảy ra ở độ tuổi trung bình 0,8 tháng, với canxi hóa động mạch khởi phát sớm và biến chứng tim mạch xuất hiện ở 60% bệnh nhân trong ba tháng đầu đời.
Đến 55 tuổi, hơn 95% bệnh nhân mắc bệnh Thiếu hụt ENPP1 sẽ gặp phải các biến chứng đáng kể ở nhiều cơ quan khác nhau. Khoảng 70% bệnh nhân phát triển các vấn đề cơ xương khớp nghiêm trọng vào năm 10 tuổi, với bệnh còi xương ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống của họ. Các biến chứng bổ sung bao gồm suy giảm thính lực và nguy cơ tim mạch liên tục.
Bệnh Thiếu hụt ENPP1, một bệnh lặn nhiễm sắc thể thường, ước tính xảy ra ở khoảng 1 trong 64.000 thai kỳ trên toàn thế giới. Tuy nhiên, tỷ lệ mắc có thể cao hơn vì những người có một gen đột biến cũng thể hiện các triệu chứng nghiêm trọng. Hiện tại, không có liệu pháp được phê duyệt nào cho tình trạng này. Cổ phiếu của công ty đã đối mặt với những thách thức đáng kể, giảm 82,71% trong năm qua, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu có thể bị định giá thấp ở mức hiện tại.
Liệu pháp điều trị thử nghiệm hàng đầu của Inozyme Pharma, INZ-701, là một liệu pháp thay thế enzyme được thiết kế để giải quyết các nguyên nhân cơ bản của bệnh Thiếu hụt ENPP1. Phó Chủ tịch Cấp cao và Giám đốc Điều hành của công ty, ông Matt Winton, Tiến sĩ, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về chẩn đoán sớm hơn và các phương pháp điều trị hiệu quả để cải thiện kết quả lâu dài cho bệnh nhân.
Inozyme Pharma tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị nhắm vào Con đường PPi-Adenosine, một yếu tố điều hòa chính của sức khỏe xương và mạch máu. Công việc tiên phong của họ nhằm mục đích chuyển đổi các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi các bệnh như Thiếu hụt ENPP1. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 7 USD đến 23 USD và báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 13 tháng 5 năm 2025, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin chi tiết có thể truy cập hơn 10 ProTips bổ sung và các số liệu tài chính toàn diện thông qua InvestingPro. Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Inozyme Pharma Inc.
Trong tin tức gần đây khác, Inozyme Pharma Inc. đã công bố kết quả tạm thời đầy hứa hẹn từ thử nghiệm ENERGY 1 và Chương trình Tiếp cận Mở rộng, đang đánh giá thuốc thử nghiệm INZ-701 cho bệnh Thiếu hụt ENPP1. Dữ liệu cho thấy cải thiện tỷ lệ sống sót, chức năng tim và giảm canxi hóa động mạch, không có báo cáo về các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị. Inozyme cũng đã hoàn thành việc tuyển dụng cho thử nghiệm then chốt ENERGY 3 ở bệnh nhi, với dữ liệu sơ bộ dự kiến vào đầu năm 2026. Piper Sandler đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Inozyme Pharma lên 23 USD, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, và nhấn mạnh tiến độ của công ty với INZ-701 và con đường quy định với FDA và EMA.
H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá 16 USD, nhấn mạnh chỉ định thuốc mồ côi của liệu pháp thay thế enzyme và tiến độ quy định của công ty. Raymond James đã giảm mục tiêu giá xuống 24 USD trong khi duy trì xếp hạng Vượt trội, trích dẫn lo ngại về kháng thể kháng thuốc nhưng bày tỏ sự lạc quan về nghiên cứu ENERGY 2 sắp tới. Inozyme cũng đang chuẩn bị cho việc nộp đơn xin Giấy phép Sinh học cho INZ-701, với khả năng được phê duyệt dự kiến vào đầu năm 2027. Công ty đã nhận được hướng dẫn quy định cho thử nghiệm then chốt ASPIRE dự kiến tập trung vào bệnh Thiếu hụt ABCC6, với kế hoạch bắt đầu thử nghiệm vào đầu năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.