Moleculin tiến tới thử nghiệm giai đoạn 3 để điều trị AML

HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ: MBRX), một công ty dược phẩm giai đoạn lâm sàng, đã công bố kế hoạch đưa ứng cử viên thuốc Annamycin của mình vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, sau một cuộc họp hiệu quả với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Thử nghiệm, được đặt tên là "MIRACLE", nhằm mục đích đánh giá Annamycin kết hợp với cytarabine để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) ở những bệnh nhân không đáp ứng với liệu pháp ban đầu.

Công ty tuyên bố rằng FDA đã đồng ý với thiết kế của thử nghiệm, sẽ sử dụng sự thuyên giảm hoàn toàn vào ngày 30 làm điểm cuối chính để phê duyệt nhanh tiềm năng. Thử nghiệm sẽ bắt đầu với một thiết kế thích ứng, ghi danh 75 bệnh nhân đầu tiên để xác định liều Annamycin tối ưu dựa trên tính an toàn và hiệu quả. Sau đó, khoảng 120 bệnh nhân bổ sung sẽ được chọn ngẫu nhiên để nhận liều tối ưu hoặc giả dược.

Walter Klemp, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Moleculin, bày tỏ sự lạc quan rằng thiết kế của thử nghiệm, so sánh Annamycin với dữ liệu lịch sử về cytarabine liều cao, sẽ chứng minh sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn. Ông cũng lưu ý rằng cấu trúc của thử nghiệm có thể hỗ trợ phê duyệt ở châu Âu và sẽ bao gồm liều cao hơn liều tối đa cho phép suốt đời đối với anthracycline ở Mỹ.

Công ty có kế hoạch bắt đầu ký hợp đồng với các địa điểm thử nghiệm vào nửa cuối năm 2024, với bệnh nhân đầu tiên dự kiến sẽ được điều trị vào quý 1 năm 2025. Dữ liệu tạm thời được dự đoán vào giữa năm 2026, với thử nghiệm tiếp tục vào năm 2027 và 2028 cho các nhóm bệnh nhân khác nhau.

Annamycin đã nhận được Tình trạng theo dõi nhanh và Chỉ định thuốc mồ côi từ FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu để điều trị AML tái phát hoặc chịu lửa. Thông báo của Moleculin dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và phản ánh các kế hoạch và kỳ vọng hiện tại của công ty, có thể thay đổi trong khi chờ phản hồi thêm từ FDA và các cơ quan quản lý khác.

Trong các tin tức gần đây khác, Moleculin Biotech, Inc. đã báo cáo tiến bộ đáng kể trong việc phát triển và thử nghiệm ứng cử viên thuốc của mình, Annamycin, để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML). Dựa trên những phát triển gần đây, công ty đã hoàn thành cuộc họp Kết thúc Giai đoạn 2 với FDA, một cột mốc quy định quan trọng. Kết quả của cuộc họp này dự kiến sẽ được báo cáo vào cuối quý III/2024.

Trong bản cập nhật lâm sàng mới nhất, tổng cộng 22 đối tượng đã được ghi danh vào thử nghiệm, với 20 người đã hoàn thành đánh giá hiệu quả. Đáng chú ý là 45% các đối tượng này đã đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn tổng hợp, một kết quả đầy hứa hẹn. Đối với các đối tượng được điều trị bằng AnnAraC như liệu pháp bậc hai, tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn là 50% và tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn tổng hợp là 60%.

Hơn nữa, Moleculin đã bảo đảm bằng sáng chế cho Annamycin, đảm bảo độc quyền thị trường cho đến ít nhất là năm 2040. Công ty đang chuẩn bị cho một thử nghiệm quan trọng dự kiến sẽ bắt đầu vào cuối năm 2024 hoặc đầu năm 2025. Đây là những phát triển gần đây làm nổi bật cam kết của Moleculin trong việc thúc đẩy tiềm năng của Annamycin như một liệu pháp thứ hai cho AML.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Moleculin Biotech, Inc. chuẩn bị cho một giai đoạn quan trọng trong sự phát triển của ứng cử viên thuốc Annamycin, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty.

Theo dữ liệu của InvestingPro, Moleculin Biotech hiện nắm giữ vốn hóa thị trường là 7,28 triệu USD. Giá cổ phiếu của công ty đã chịu áp lực đáng kể, giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần và phản ánh mức giá chỉ bằng 20% so với mức cao nhất trong 52 tuần. Trong sáu tháng qua, cổ phiếu đã trải qua một sự sụt giảm đáng kể, với tổng lợi nhuận là -59,38%.

InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Moleculin Biotech nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi nó bước vào các thử nghiệm lâm sàng tốn kém. Tuy nhiên, nó cũng lưu ý rằng công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, đây là một cân nhắc quan trọng với thời gian dài và chi phí cao liên quan đến phát triển thuốc.

Các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay, phù hợp với mô hình quan sát được về lợi nhuận âm trên tài sản trong mười hai tháng qua, ở mức -65,5%. Với những thách thức tài chính này, các nhà đầu tư có thể muốn xem xét các động thái chiến lược của công ty và tiềm năng thành công trong tương lai so với tình hình tài chính hiện tại của nó.

Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của Moleculin Biotech, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về định giá của công ty, biến động giá cổ phiếu và triển vọng lợi nhuận. Hiện tại, có thêm 13 Mẹo InvestingPro có sẵn cho Moleculin Biotech tại https://www.investing.com/pro/MBRX, đây có thể là công cụ để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.