HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ: MBRX), một công ty dược phẩm giai đoạn cuối, đã công bố sửa đổi giao thức thử nghiệm lâm sàng cho nghiên cứu "MIRACLE" giai đoạn 3 của Annamycin trong điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML). Sửa đổi này, được thống nhất với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), sẽ đẩy nhanh việc không che giấu dữ liệu hiệu quả sơ bộ và an toàn / dung nạp cho 45 đối tượng đầu tiên trong thử nghiệm.
Thử nghiệm MIRACLE đang đánh giá hiệu quả của Annamycin kết hợp với Cytarabine đối với bệnh nhân AML không đáp ứng với liệu pháp ban đầu. Giao thức sửa đổi sẽ cho phép đánh giá sớm hơn về ba nhánh của nghiên cứu, với dữ liệu dự kiến sẽ không bị che khuất vào nửa cuối năm 2025. Việc phát hành dữ liệu sớm này được dự đoán sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho tài chính và quan hệ đối tác chiến lược tiềm năng cho thử nghiệm.
Thiết kế thích ứng của thử nghiệm ban đầu sẽ bao gồm 75 đến 90 đối tượng được chọn ngẫu nhiên để nhận liều cao Cytarabine với giả dược hoặc với Annamycin với liều 190 mg / m2 hoặc 230 mg / m2. Sau khi không bị mù ban đầu, thêm 244 đối tượng sẽ được chọn ngẫu nhiên để nhận giả dược hoặc liều tối ưu của Annamycin, được xác định bởi sự cân bằng giữa an toàn, hiệu quả và dược động học.
Annamycin giữ Tình trạng theo dõi nhanh và Chỉ định thuốc mồ côi từ FDA để điều trị AML tái phát hoặc chịu lửa, cũng như Chỉ định thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Chỉ định này là dấu hiệu cho thấy nhu cầu đáng kể đối với các phương pháp điều trị mới trong lĩnh vực này và những lợi ích tiềm năng mà Annamycin có thể mang lại.
Hội đồng Đánh giá Tổ chức (IRB) hiện đang xem xét giao thức sửa đổi, sau khi được phê duyệt, sẽ được nộp cho FDA như một phần của đơn đăng ký Thuốc mới ban đầu (IND) của Công ty. Cam kết của Moleculin trong việc giải quyết các khối u và virus khó điều trị được minh họa thêm bằng sự phát triển của các ứng cử viên điều trị khác, bao gồm WP1066 cho khối u não và WP1122 cho virus gây bệnh.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Moleculin Biotech, Inc. và nhằm cung cấp thông tin thực tế liên quan đến sự phát triển thử nghiệm lâm sàng của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Moleculin Biotech, Inc. đã có những bước tiến đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng và tình hình tài chính của mình. Công ty đã nhận được sự chấp thuận của Hội đồng Đánh giá Tổ chức cho một thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng của ứng cử viên thuốc Annamycin, dự kiến bắt đầu đăng ký vào quý 1 năm 2025. Thuốc này, nhằm mục đích điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính tái phát hoặc chịu lửa, đã được FDA và EMA cấp Tình trạng theo dõi nhanh và Chỉ định thuốc mồ côi.
Trong phát triển tài chính, Moleculin kết thúc quý với 9,4 triệu đô la tiền mặt, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động cho đến quý 1 năm 2025. Công ty cũng đang lên kế hoạch nộp đơn đăng ký thuốc mới vào cuối năm 2028.
Những phát triển này đi kèm với thử nghiệm MIRACLE Giai đoạn 3 đang diễn ra đối với Annamycin, với các nỗ lực tuyển dụng đang được tiến hành tại 60 địa điểm và 17 địa điểm bổ sung được nhắm mục tiêu trên toàn cầu. Moleculin Biotech hy vọng sẽ có dữ liệu quan trọng từ thử nghiệm này vào giữa năm 2026. Lãnh đạo của công ty, bao gồm cả Giám đốc điều hành Walter Klemp, đã bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng thị trường của thuốc và thiết kế của thử nghiệm. Những phát triển gần đây đại diện cho các bước quan trọng trong những nỗ lực không ngừng của Moleculin Biotech để thúc đẩy Annamycin thông qua quá trình thử nghiệm lâm sàng.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Việc sửa đổi giao thức gần đây của Moleculin Biotech cho nghiên cứu MIRACLE Giai đoạn 3 diễn ra vào thời điểm quan trọng đối với công ty, như được phản ánh trong các chỉ số tài chính và hiệu suất thị trường. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Moleculin ở mức khiêm tốn 7,14 triệu USD, cho thấy tình trạng vốn hóa nhỏ hiện tại của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Sức khỏe tài chính của công ty thể hiện một bức tranh hỗn hợp. Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng Moleculin "giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này có thể rất quan trọng để tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra, bao gồm cả nghiên cứu MIRACLE. Đệm tài chính này có thể cung cấp một số ổn định khi công ty tiến bộ qua các giai đoạn nghiên cứu và phát triển.
Tuy nhiên, các nhà đầu tư nên lưu ý rằng Moleculin đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt", một mẹo khác của InvestingPro nhấn mạnh bản chất thâm dụng vốn của nghiên cứu công nghệ sinh học và tầm quan trọng của việc nhanh chóng không che giấu dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu MIRACLE. Việc phát hành dữ liệu sớm này thực sự có thể rất quan trọng để đảm bảo tài chính hoặc quan hệ đối tác bổ sung, như đã đề cập trong bài viết.
Hiệu suất cổ phiếu của công ty là một thách thức, với dữ liệu InvestingPro cho thấy tổng lợi nhuận giá đáng kể từ đầu năm đến nay là -80,51% theo dữ liệu mới nhất có sẵn. Sự sụt giảm này phù hợp với InvestingPro Tip chỉ ra rằng "giá đã giảm đáng kể trong năm qua". Việc phát hành dữ liệu sắp tới từ nghiên cứu MIRACLE có khả năng đóng vai trò là chất xúc tác cho cổ phiếu, tùy thuộc vào kết quả.
Điều đáng chú ý là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, theo một InvestingPro Tip khác. Kỳ vọng này phù hợp với sự tập trung của công ty vào phát triển lâm sàng hơn là thương mại hóa ngay lập tức.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo và hiểu biết bổ sung, với 11 mẹo khác có sẵn cho Moleculin Biotech. Những hiểu biết bổ sung này có thể cung cấp bối cảnh có giá trị để hiểu vị trí của công ty khi nó thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.