RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MRNS), một công ty chuyên phát triển các phương pháp điều trị rối loạn co giật, gần đây đã hoàn thành đăng ký cho thử nghiệm lâm sàng TrustTSC Giai đoạn 3 toàn cầu. Thử nghiệm đang đánh giá hiệu quả của ganaxolone đường uống trong điều trị co giật liên quan đến phức hợp xơ cứng củ (TSC) ở cả trẻ em và người lớn.
Nghiên cứu của TrustTSC đã liên quan đến những người tham gia chịu lửa cao với các phương pháp điều trị hiện tại, trải qua gánh nặng co giật đáng kể mặc dù có nhiều loại thuốc chống động kinh, bao gồm cả thuốc ức chế mTOR.
Giám đốc Khoa học Alex Aimetti bày tỏ lòng biết ơn đối với cộng đồng TSC vì sự tham gia và hỗ trợ của họ, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân TSC.
Giám đốc Y tế Joseph Hulihan lưu ý rằng thử nghiệm Giai đoạn 3 kết hợp lịch chuẩn độ sửa đổi đối với ganaxolone, nhằm giảm các tác dụng phụ liên quan đến buồn ngủ và cải thiện đáp ứng điều trị. Với ít hơn hai phần trăm người tham gia ngừng do những tác dụng phụ này, thử nghiệm có thể chứng minh một hồ sơ dung nạp được cải thiện đối với ganaxolone.
Dự kiến trong nửa đầu quý 4 năm 2024, dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm TrustTSC sẽ thông báo cho kế hoạch đệ trình Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung của công ty lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào tháng 4 năm 2025, trong đó Marinus tìm kiếm sự xem xét ưu tiên.
Hơn nữa, Marinus đã công bố việc cấp bằng sáng chế phương pháp sử dụng mới (Bằng sáng chế Hoa Kỳ số 11.980.625) cho ganaxolone trong điều trị TSC của Văn phòng Sáng chế và Nhãn hiệu Hoa Kỳ (USPTO), sẽ hết hạn vào năm 2040. Bằng sáng chế này tiếp tục củng cố vị trí sở hữu trí tuệ của Marinus, là bằng sáng chế thứ hai thuộc loại này được cấp cho ganaxolone trong TSC.
Thử nghiệm TrustTSC (NCT05323734) là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược với điểm cuối chính tập trung vào phần trăm thay đổi tần suất co giật liên quan đến TSC trong 28 ngày. Những người tham gia từ các khu vực khác nhau, bao gồm Hoa Kỳ, Tây Âu, Canada, Israel, Úc và Trung Quốc, được yêu cầu kiểm soát động kinh không đầy đủ mặc dù đã được điều trị trước đó.
Phức hợp xơ cứng củ là một rối loạn di truyền hiếm gặp có thể dẫn đến các khối u không phải ung thư, bất thường về da và các vấn đề về thần kinh, bao gồm co giật chịu lửa. Đây là một trong những nguyên nhân chính gây ra bệnh động kinh di truyền, với tới 90% bệnh nhân TSC gặp các biểu hiện thần kinh.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Marinus Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ: MRNS) tiến lên phía trước với thử nghiệm lâm sàng TrustTSC, sức khỏe tài chính và tâm lý thị trường xung quanh công ty có thể rất quan trọng đối với các nhà đầu tư theo dõi tiến độ. Theo dữ liệu của InvestingPro , Marinus tự hào có vốn hóa thị trường là 71,41 triệu đô la, phản ánh định giá của công ty trong bối cảnh phát triển lâm sàng.
Bất chấp bối cảnh tài chính đầy thách thức, với biên lợi nhuận gộp được báo cáo là -261,86% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, Marinus đã cố gắng tăng trưởng doanh thu 30,53% trong cùng kỳ. Sự tăng trưởng này cho thấy tiềm năng tăng trưởng trong khả năng tạo thu nhập của công ty, ngay cả khi nó giải quyết chi phí hoạt động cao.
Từ quan điểm đầu tư, Mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng cổ phiếu của Marinus hiện đang ở trong vùng quá bán dựa trên Chỉ số sức mạnh tương đối (RSI), có thể khiến các nhà giao dịch quan tâm đến việc tìm kiếm điểm vào lệnh. Hơn nữa, tài sản lưu động của công ty đã vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy mức độ ổn định tài chính trong thời gian tới.
Tuy nhiên, các nhà phân tích đã giảm bớt kỳ vọng, với ba nhà phân tích điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới và sự đồng thuận cho thấy lợi nhuận không ở trên đường chân trời cho năm nay.
Đối với các nhà đầu tư muốn tìm hiểu sâu hơn về hồ sơ đầu tư của Marinus Pharmaceuticals, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung, với tổng cộng 14 Mẹo InvestingPro có sẵn. Những lời khuyên này cung cấp một sự hiểu biết sắc thái hơn về sức khỏe tài chính của công ty và hiệu suất thị trường. Độc giả quan tâm có thể tận dụng ưu đãi độc quyền bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa thêm thông tin đầu tư có giá trị.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.