Bitcoin lập đỉnh kỷ lục vượt 123.000 USD nhờ kỳ vọng cắt giảm lãi suất và sự ủng hộ từ các kho bạc doanh nghiệp
RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MRNS) đã chia sẻ những phát hiện mới từ thử nghiệm RAISE giai đoạn 3 trên ganaxolone tiêm tĩnh mạch (IV), tiết lộ kết quả đầy hứa hẹn để điều trị động kinh chịu lửa (RSE), một rối loạn co giật đe dọa tính mạng. Dữ liệu, được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Chăm sóc Thần kinh, cho thấy ganaxolone IV làm giảm đáng kể thời gian ngừng co giật và giảm nhu cầu điều trị bổ sung trong vòng 24 giờ.
Thử nghiệm ARISE, bao gồm những bệnh nhân RSE không đáp ứng với ít nhất hai loại thuốc chống động kinh, cho thấy 80% bệnh nhân được điều trị bằng ganaxolone IV đã ngừng co giật trong vòng 30 phút so với 13% với giả dược. Hơn nữa, thời gian trung bình để ngừng co giật nhanh hơn đáng kể ở mức 4,2 phút đối với nhóm điều trị so với 307,2 phút đối với nhóm giả dược.
Mặc dù thử nghiệm đã đáp ứng thành công một trong những điểm cuối đồng chính của nó, nhưng nó không đạt được ý nghĩa thống kê cho lần thứ hai, đó là ngăn chặn sự tiến triển thành gây mê IV trong vòng 36 giờ sau khi bắt đầu điều trị. Tuy nhiên, các điểm cuối thứ cấp cho thấy giảm trung bình gánh nặng co giật EEG là 93% đối với bệnh nhân được điều trị bằng ganaxolone IV, so với 36% đối với những người dùng giả dược và tỷ lệ bệnh nhân không điều trị tăng cao hơn trong vòng 24 giờ.
Tỷ lệ mắc các tác dụng phụ nghiêm trọng có thể so sánh giữa nhóm điều trị và nhóm giả dược, với hạ huyết áp thường thấy ở nhánh ganaxolone IV. Mặc dù không đáp ứng điểm cuối đồng chính thứ hai, kết quả cho thấy tiềm năng của ganaxolone IV như là một phương pháp điều trị nhanh chóng và hiệu quả cho RSE.
Brandon Foreman, MD, người đã trình bày dữ liệu, lưu ý hoạt động chống động kinh nhanh chóng của ganaxolone IV ở bệnh nhân chịu lửa và lợi ích có ý nghĩa lâm sàng của nó. Joseph Hulihan, MD, Giám đốc Y tế của Marinus, nhấn mạnh tầm quan trọng của những phát hiện để quản lý RSE và ý định thảo luận về các bước tiếp theo với FDA.
Sự phát triển của ganaxolone trong thử nghiệm RAISE đã được hỗ trợ một phần bởi Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ; Quản lý chuẩn bị và ứng phó chiến lược; và Cơ quan Nghiên cứu và Phát triển Tiên tiến Y sinh (BARDA).
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Marinus Pharmaceuticals.
Trong các tin tức gần đây khác, Marinus Pharmaceuticals đã có những tiến bộ đáng kể trong hoạt động của mình. Công ty đã bảo đảm một bằng sáng chế mới của Hoa Kỳ cho thuốc động kinh của mình, ZTALMY, sẽ hết hạn vào tháng 9 năm 2042. Bằng sáng chế bao gồm điều trị các rối loạn động kinh khác nhau, bao gồm rối loạn thiếu CDKL5, phức hợp xơ cứng củ và hội chứng Lennox-Gastaut.
Hội đồng xét xử và kháng cáo bằng sáng chế của Văn phòng Sáng chế và Nhãn hiệu Hoa Kỳ gần đây đã giữ nguyên bằng sáng chế của Marinus Pharmaceuticals liên quan đến việc sử dụng ganaxolone, bất chấp những thách thức từ Ovid Therapeutics. Sự phát triển này đảm bảo quyền độc quyền của Marinus Pharmaceuticals đối với việc sử dụng ganaxolone để điều trị bệnh động kinh.
Marinus Pharmaceuticals báo cáo doanh thu sản phẩm ròng tăng, lên tới 8 triệu đô la trong quý thứ hai, chủ yếu là do sản phẩm chủ lực của họ, ZTALMY. Công ty đang lên kế hoạch cho sự ra mắt tiềm năng của ZTALMY cho phức hợp xơ cứng củ vào nửa cuối năm 2025.
Công ty đã trở thành chủ đề thu hút sự chú ý của các nhà phân tích gần đây, với TD Cowen duy trì xếp hạng Mua đối với Marinus và Oppenheimer nâng cấp cổ phiếu lên Outperform. Cả hai công ty đã bày tỏ sự tin tưởng vào thiết kế thử nghiệm và hiệu quả tiềm năng của ganaxolone. Mặc dù báo cáo khoản lỗ ròng trước thuế thu nhập là 35,8 triệu đô la trong quý, Marinus vẫn đang đi đúng hướng để đáp ứng hướng dẫn doanh thu cho năm 2024, hướng tới doanh thu sản phẩm ròng từ 33 triệu đến 35 triệu đô la. Đây là một số phát triển gần đây tại Marinus Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Kết quả thử nghiệm lâm sàng gần đây đối với phương pháp điều trị ganaxolone IV của Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ: MRNS) cho bệnh động kinh chịu lửa (RSE) đến vào thời điểm quan trọng đối với công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Marinus có vốn hóa thị trường là 99,15 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của thị trường về tiềm năng của công ty.
Mặc dù kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn, InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Marinus đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt" và "không có lãi trong mười hai tháng qua". Điều này phù hợp với sự tập trung của công ty vào nghiên cứu và phát triển, điển hình cho các công ty dược phẩm sinh học trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023 ở mức 30.26 triệu đô la, với mức tăng trưởng doanh thu là 16.56% so với cùng kỳ.
Thật thú vị, một InvestingPro Tip khác lưu ý rằng Marinus đã thấy "lợi nhuận đáng kể trong tuần qua", với tổng lợi nhuận giá 9,09% trong tuần qua. Đây có thể là dấu hiệu cho thấy tâm lý thị trường tích cực sau khi công bố kết quả thử nghiệm RAISE. Cổ phiếu này cũng đã cho thấy lợi nhuận mạnh mẽ lần lượt là 16,13% và 29,5% trong tháng trước và ba tháng, cho thấy niềm tin ngày càng tăng của nhà đầu tư vào đường ống của công ty.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là tỷ lệ P/E của công ty ở mức -0,67, phản ánh khả năng không sinh lời hiện tại của công ty. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, nhưng nó nhấn mạnh tầm quan trọng của các thử nghiệm lâm sàng thành công và sự chấp thuận tiềm năng của FDA cho tương lai của Marinus.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo và hiểu biết bổ sung có thể cung cấp một bức tranh đầy đủ hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của Marinus Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.