FOSTER CITY, Calif. - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) thông báo rằng dữ liệu mới từ các nghiên cứu điều trị dài hạn bằng dung dịch uống LIVMARLI (maralixibat) sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Gan Châu Âu (EASL) sắp tới tại Milan, Ý. Dữ liệu nêu bật các lợi ích lâm sàng bền vững và cải thiện các dấu hiệu sức khỏe gan và tăng trưởng ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (ALGS) và ứ mật trong gan gia đình tiến triển (PFIC).
Kết quả nghiên cứu MERMER, sẽ được trình bày vào thứ Năm, tiết lộ rằng bệnh nhân ALGS duy trì lợi ích lâm sàng trong suốt bảy năm điều trị LIVMARLI. Hơn nữa, dữ liệu từ các thử nghiệm MARCH / MARCH-ON chỉ ra rằng maralixibat có liên quan đến sự tăng trưởng được cải thiện ở bệnh nhân PFIC và sự cải thiện nồng độ axit mật huyết thanh tương quan với các dấu hiệu sức khỏe gan tốt hơn ở trẻ em bị PFIC.
LIVMARLI, một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT), hiện đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân ALGS từ ba tháng tuổi trở lên và bệnh nhân PFIC từ năm tuổi trở lên. Ủy ban châu Âu và Bộ Y tế Canada cũng đã phê duyệt LIVMARLI cho các chỉ định tương tự. Hơn nữa, Mirum đã đệ trình LIVMARLI để phê duyệt ở châu Âu cho bệnh nhân PFIC từ hai tháng tuổi trở lên.
Thuốc đã nhận được chỉ định Liệu pháp Đột phá cho ALGS và PFIC loại 2 và chỉ định mồ côi cho những tình trạng này. Đáng chú ý, LIVMARLI không được khuyến cáo cho bệnh nhân PFIC loại 2 có khiếm khuyết nghiêm trọng trong protein bơm xuất khẩu muối mật (BSEP) do nguy cơ tổn thương gan tiềm ẩn.
Mirum Pharmaceuticals tập trung vào việc phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến cả trẻ em và người lớn. Danh mục đầu tư của nó bao gồm ba loại thuốc được phê duyệt: viên nang LIVMARLI, CHOLBAM (axit cholic) và viên nén CHENODAL (chenodiol).
Đường ống nghiên cứu của công ty có các phương pháp điều trị điều tra các bệnh về gan, với volixibat được đánh giá về viêm đường mật xơ cứng nguyên phát và viêm đường mật nguyên phát, và CHENODAL cho thấy kết quả tích cực trong nghiên cứu Giai đoạn 3 đối với bệnh xanthomatosis não (CTX) vào năm 2023.
Hội nghị chuyên đề sắp tới do Mirum tài trợ vào ngày 5 tháng Sáu sẽ đi sâu vào kinh nghiệm nhi khoa với các chất ức chế IBAT và ứng dụng tiềm năng của chúng trong gan mật người lớn, đặc biệt là viêm đường mật xơ cứng nguyên phát (PSC).
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) tiếp tục có những bước tiến trong lĩnh vực gan mật với các nghiên cứu điều trị đầy hứa hẹn và thành tựu quy định, cái nhìn sâu hơn về sức khỏe tài chính của công ty thông qua dữ liệu InvestingPro cho thấy một bức tranh hỗn hợp.
Với vốn hóa thị trường khoảng 1,17 tỷ USD, quy mô tài chính của Mirum là đáng kể trong ngành dược phẩm sinh học, đặc biệt là đối với một công ty tập trung vào các bệnh gan hiếm gặp. Doanh thu của công ty đã cho thấy sự tăng trưởng ấn tượng trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, tăng 133,9%, cho thấy sự hấp thụ mạnh mẽ của thị trường đối với các sản phẩm và tiềm năng mở rộng trong tương lai.
Mặc dù quỹ đạo doanh thu tích cực, Mirum hoạt động thua lỗ, với biên thu nhập hoạt động là -48,43% và lợi nhuận trên tài sản âm -32,18% trong cùng kỳ. Điều này phù hợp với Mẹo InvestingPro, cho thấy các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay. Tuy nhiên, những lời khuyên tương tự cũng nhấn mạnh rằng tài sản lưu động của Mirum vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể mang lại sự ổn định tài chính khi nó tiếp tục đầu tư vào nghiên cứu và phát triển.
Cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, cùng với việc thiếu chi trả cổ tức cho các cổ đông, có thể gây lo ngại cho các nhà đầu tư tiềm năng đang tìm kiếm lợi nhuận ngay lập tức. Tuy nhiên, đối với những người có triển vọng dài hạn, tăng trưởng doanh thu đáng kể và cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong các bệnh gan hiếm gặp có thể mang đến cơ hội, đặc biệt là xem xét các ước tính giá trị hợp lý. Theo InvestingPro, giá trị hợp lý của cổ phiếu Mirum ở mức 27,15 đô la, cho thấy tiềm năng tăng giá so với giá đóng cửa trước đó là 24,76 đô la.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung về Dược phẩm Mirum, có thể được truy cập thông qua nền tảng. Với việc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, người dùng có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa thêm thông tin chi tiết có thể thông báo cho các quyết định đầu tư.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.