Krystal Biotech bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 liệu pháp gen dạng nhỏ mắt cho NK

PITTSBURGH - Krystal Biotech , Inc. (NASDAQ:KRYS), một công ty công nghệ sinh học trị giá 4,1 tỷ đô la với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 93% theo dữ liệu của InvestingPro, đã tiến hành điều trị cho bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 đánh giá KB801, một liệu pháp gen dạng nhỏ mắt đang được nghiên cứu để điều trị bệnh viêm giác mạc thần kinh dinh dưỡng (NK), công ty đã thông báo vào hôm thứ Tư.

Thử nghiệm EMERALD-1 là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, đa trung tâm, có đối chứng với giả dược sẽ tuyển dụng tối đa 27 người trưởng thành mắc NK Giai đoạn 2 hoặc Giai đoạn 3. Những người tham gia sẽ được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận KB801 hoặc giả dược hai lần mỗi tuần trong 8 tuần.

KB801 được thiết kế để cho phép biểu hiện liên tục của yếu tố tăng trưởng thần kinh (NGF) ở phần trước của mắt. Liệu pháp này nhằm giải quyết một hạn chế chính của các phương pháp điều trị NGF hiện tại đòi hỏi phải sử dụng sáu lần mỗi ngày do sự thanh thải nhanh chóng khỏi mắt.

"Cho đến nay, tốc độ thanh thải protein nhanh và tỷ lệ thay thế tế bào cao ở phần trước của mắt đã hạn chế nghiêm trọng tiềm năng điều trị của các thuốc sinh học và liệu pháp gen trong việc điều trị các khiếm khuyết biểu mô giác mạc," bà Suma Krishnan, Chủ tịch Nghiên cứu & Phát triển tại Krystal Biotech cho biết.

NK là một bệnh thoái hóa giác mạc đặc trưng bởi tổn thương các dây thần kinh chi phối mắt, có thể dẫn đến các khiếm khuyết biểu mô giác mạc, loét và nguy cơ mất thị lực. Theo dữ liệu yêu cầu bảo hiểm được trích dẫn trong thông cáo báo chí của công ty, khoảng 68.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ có yêu cầu bảo hiểm liên quan đến NK trong năm 2024, tăng 115% so với năm 2020. Cơ hội thị trường này phù hợp với hiệu suất tài chính mạnh mẽ của Krystal, với mức tăng trưởng doanh thu 247% trong 12 tháng qua.

Mục tiêu chính của EMERALD-1 là đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp, với các mục tiêu thứ cấp tập trung vào các biện pháp hiệu quả bao gồm việc chữa lành hoàn toàn biểu mô giác mạc.

Krystal Biotech cũng đang thúc đẩy các chương trình nhãn khoa khác, bao gồm nghiên cứu IOLITE Giai đoạn 3 về bệnh bóng nước bẩm sinh loạn dưỡng.

Sản phẩm thương mại đầu tiên của công ty, VYJUVEK, là một liệu pháp gen có thể sử dụng lại được cả FDA và EMA phê duyệt để điều trị bệnh bóng nước bẩm sinh loạn dưỡng. Với điểm sức khỏe tài chính "TUYỆT VỜI" từ InvestingPro và vị thế tiền mặt mạnh vượt trội so với nợ, Krystal Biotech dường như đang ở vị thế tốt để phát triển đường ống sản phẩm của mình. Khám phá thêm thông tin chi tiết về KRYS và truy cập phân tích toàn diện của hơn 1.400 cổ phiếu với gói đăng ký InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Krystal Biotech đã báo cáo thu nhập quý 1 năm 2025, cho thấy sự thiếu hụt cả về thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) và doanh thu so với kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty đã công bố EPS là 1,20 đô la, thấp hơn mức dự báo 1,46 đô la, và doanh thu đạt 88,18 triệu đô la, thấp hơn mức dự kiến 99,12 triệu đô la. Mặc dù vậy, doanh thu sản phẩm ròng cho phương pháp điều trị chủ lực của họ, VYJUVEK, đã tăng 95% so với cùng kỳ năm ngoái. Clear Street đã bắt đầu đánh giá Krystal Biotech với xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 190 đô la, trích dẫn các cơ hội trong đường ống sản phẩm của công ty, bao gồm các phương pháp điều trị bệnh xơ nang và các chương trình nhãn khoa. H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 240 đô la, bày tỏ sự tin tưởng vào quỹ đạo ra mắt của VYJUVEK và dữ liệu lâm sàng sắp tới. Công ty cũng nhấn mạnh dự trữ tiền mặt mạnh mẽ của công ty, hiện đạt 765,3 triệu đô la. Krystal Biotech đang chuẩn bị cho việc ra mắt thị trường châu Âu và Nhật Bản của VYJUVEK, với Đức và Pháp dự kiến trong quý 3 năm 2025. Ngoài ra, công ty đang thúc đẩy đường ống lâm sàng của mình, với một số kết quả dự kiến sẽ được công bố vào cuối năm 2025.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.