CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) hôm nay đã chia sẻ kết quả hàng đầu đáng khích lệ từ nghiên cứu HALOS Giai đoạn 1 / 2a về thuốc ION582, được thiết kế để điều trị hội chứng Angelman. Thuốc đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp, cũng như cải thiện chức năng nhất quán ở những bệnh nhân bị rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp này.
Hội chứng Angelman, ảnh hưởng đến khoảng một trong 12.000 đến 20.000 người trên toàn cầu, dẫn đến chậm phát triển, suy giảm nhận thức và những thách thức giao tiếp nghiêm trọng. ION582 là một loại thuốc nghiên cứu nhằm mục đích tăng sản xuất protein UBE3A trong não, thiếu ở bệnh nhân mắc hội chứng Angelman do mất chức năng trong gen UBE3A của mẹ.
Nghiên cứu HALOS bao gồm 51 bệnh nhân từ 2-50 tuổi và đánh giá tính an toàn và hiệu quả của ION582 trong khoảng thời gian ba tháng, sau đó là giai đoạn kéo dài dài hạn. Mục tiêu chính của nghiên cứu là an toàn, và thuốc được dung nạp tốt ở tất cả các mức liều.
Những cải tiến mạnh mẽ nhất đã được quan sát thấy trong nhận thức, giao tiếp và chức năng vận động. Khoảng 65% bệnh nhân sau sáu tháng cho thấy sự cải thiện về nhận thức và khoảng 70% thể hiện khả năng tiếp thu và / hoặc giao tiếp biểu cảm tốt hơn. Kỹ năng vận động cũng được cải thiện ở khoảng 65% bệnh nhân.
Công ty có kế hoạch trình bày kết quả chi tiết từ nghiên cứu HALOS tại cuộc họp của Quỹ Hội chứng Angelman vào tháng Bảy và sẽ thảo luận về thiết kế của chương trình quan trọng với các cơ quan quản lý. ION582 đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ.
Ionis, một nhà lãnh đạo trong các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA, có một đường ống ngày càng tăng của các phương pháp điều trị tiềm năng cho các bệnh thần kinh. Công ty có ba loại thuốc điều trị bệnh thần kinh đã được phê duyệt và nhiều nghiên cứu Giai đoạn 3 đang diễn ra.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) tiếp tục đạt được những bước tiến trong đường ống phát triển của mình, các số liệu tài chính và quan điểm của nhà phân tích cung cấp một cửa sổ về sức khỏe kinh doanh và kỳ vọng thị trường của công ty. Ionis, với vốn hóa thị trường là 5,72 tỷ USD, phản ánh sự hiện diện đáng kể trong ngành công nghệ sinh học. Bất chấp những tin tức tích cực về ION582, các nhà phân tích đã nêu lên lo ngại về lợi nhuận của công ty, vì Ionis dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay, phù hợp với tỷ lệ P / E âm -14,61, tiếp tục được điều chỉnh thành -15,13 trong mười hai tháng qua kể từ quý 1 năm 2024.
Một trong những mẹo InvestingPro quan trọng cho Ionis là dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại, đây có thể là một điểm cân nhắc cho các nhà đầu tư đang xem xét quỹ đạo tăng trưởng doanh thu của công ty. Tăng trưởng doanh thu của công ty là 34.84% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, nhưng đã có mức giảm hàng quý -8.45% trong cùng kỳ. Sự kết hợp giữa tăng trưởng hàng năm này với sự suy giảm hàng quý có thể báo hiệu các điều kiện thị trường hoặc các giai đoạn chu kỳ sản phẩm khác nhau mà các nhà đầu tư có thể muốn theo dõi chặt chẽ.
Ngoài ra, Ionis hoạt động với mức nợ vừa phải, đây là một yếu tố quan trọng để các nhà đầu tư xem xét trong việc đánh giá khả năng phục hồi tài chính của công ty. Trên bảng cân đối kế toán, tài sản lưu động của Ionis vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể mang lại một số đảm bảo về khả năng đáp ứng các cam kết tài chính trước mắt của công ty.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của Ionis, có những Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn có thể cung cấp thêm thông tin cho các quyết định đầu tư. Để khám phá những thông tin chi tiết này, hãy truy cập Investing.com/pro/IONS. Ngoài ra, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, bao gồm quyền truy cập vào danh sách toàn diện gồm 10 Mẹo InvestingPro bổ sung cho Ionis.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.