PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY), một công ty dược phẩm, đã công bố bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu, được đặt tên là nghiên cứu TEMPO, để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của pitolisant để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) và các triệu chứng hành vi ở những người từ sáu tuổi trở lên mắc hội chứng Prader-Willi (PWS).
Nghiên cứu này diễn ra sau một cuộc họp kết thúc giai đoạn 2 thành công với Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), gần đây cũng đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi (ODD) cho pitolisant để điều trị PWS. Chỉ định này nhằm tạo điều kiện thuận lợi cho sự phát triển của thuốc bằng cách cung cấp các ưu đãi khác nhau, bao gồm bảy năm độc quyền thị trường sau khi phê duyệt.
Pitolisant, hiện đang được bán trên thị trường Hoa Kỳ dưới tên thương hiệu WAKIX®, là một phương pháp điều trị được FDA chấp thuận cho EDS hoặc cataplexy ở người lớn mắc chứng ngủ rũ. Tuy nhiên, nó vẫn chưa được chấp thuận để sử dụng cho bệnh nhân PWS và đang được điều tra cho mục đích này.
Nghiên cứu TEMPO là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, đa trung tâm với thời gian mở rộng nhãn mở. "Với sự khởi đầu của nghiên cứu này và quyết định gần đây của FDA cấp ODD cho pitolisant trong PWS, chúng tôi mong muốn có khả năng giới thiệu một lựa chọn điều trị mới, không theo lịch trình cho EDS và các triệu chứng hành vi phổ biến ở những bệnh nhân sống chung với tình trạng này", Tiến sĩ Kumar Budur, Giám đốc Y tế của Harmony Biosciences cho biết.
PWS là một rối loạn di truyền hiếm gặp được đặc trưng bởi trạng thái đói liên tục, rối loạn giấc ngủ và các vấn đề về hành vi, trong số các triệu chứng khác. Ước tính có khoảng 15.000 đến 20.000 người ở Hoa Kỳ có PWS, với phần lớn trải qua các triệu chứng hành vi và hơn một nửa bị EDS. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận dành riêng cho EDS trong nhóm bệnh nhân này.
Harmony Biosciences đang tích cực mở rộng các ứng dụng lâm sàng của pitolisant để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong PWS và các bệnh hiếm gặp khác. "Những nỗ lực này là không thể thiếu trong các chương trình quản lý vòng đời của chúng tôi, nếu thành công, có thể mang lại lợi ích cho hơn 100.000 bệnh nhân", Tiến sĩ Budur nói thêm.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) bắt tay vào thử nghiệm Giai đoạn 3 đối với pitolisant, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cung cấp thêm bối cảnh cho các nhà đầu tư sau những phát triển lâm sàng của nó. Theo dữ liệu của InvestingPro, Harmony Biosciences tự hào có vốn hóa thị trường đã điều chỉnh là 1.86 tỷ đô la và đã có mức tăng trưởng doanh thu đáng chú ý là 32.93% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2023. Sự tăng trưởng này phản ánh các sáng kiến chiến lược của công ty và những nỗ lực mở rộng các chỉ dẫn của sản phẩm hàng đầu của mình, WAKIX®.
InvestingPro Tips cho thấy ban lãnh đạo của Harmony đã chủ động trong việc nâng cao giá trị cổ đông thông qua việc mua lại cổ phiếu tích cực. Ngoài ra, lợi suất dòng tiền tự do vững chắc của công ty, như ngụ ý bởi định giá của nó và thực tế là tài sản lưu động của nó vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một tấm đệm cho công ty khi đầu tư vào các thử nghiệm và nghiên cứu lâm sàng. Các biện pháp tài chính này rất quan trọng đối với Harmony vì nó điều hướng quá trình phát triển thuốc tốn kém và tốn nhiều thời gian và phê duyệt theo quy định.
Các nhà đầu tư quan tâm đến Harmony Biosciences có thể tìm thêm Mẹo InvestingPro, bao gồm thông tin chi tiết về sửa đổi thu nhập của các nhà phân tích và mức nợ của công ty, bằng cách truy cập https://www.investing.com/pro/HRMY. Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về phân tích của công ty, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Có 5 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Harmony Biosciences, cung cấp cái nhìn toàn diện về sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.