BOSTON và LONDON - Centessa Pharmaceuticals plc (NASDAQ: CNTA), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND). Sự giải phóng mặt bằng này mở đường cho các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 của ORX750, một ứng cử viên thuốc mới nhằm điều trị chứng ngủ rũ và các rối loạn đánh thức giấc ngủ khác.
ORX750 là một chất chủ vận thụ thể orexin chọn lọc 2 (OX2R) dùng đường uống, nhắm vào việc mất tế bào thần kinh orexin, một tình trạng liên quan đến chứng ngủ rũ loại 1 (NT1). Thuốc cũng cho thấy hứa hẹn trong điều trị chứng ngủ rũ loại 2 (NT2), chứng mất ngủ vô căn (IH) và các rối loạn tương tự. Nghiên cứu Giai đoạn 1 sắp tới sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của thuốc ở những người tình nguyện trưởng thành khỏe mạnh, với liều lượng dự kiến sẽ sớm bắt đầu.
Thử nghiệm sẽ có liều tăng dần đơn (SAD) và liều tăng dần (MAD), cũng như đánh giá dược lực học chéo (PD). Điều này sẽ bao gồm Kiểm tra duy trì sự tỉnh táo (MWT) và Thang đo buồn ngủ Karolinska (KSS) để đánh giá tác dụng của thuốc đối với các đối tượng thiếu ngủ. Các xét nghiệm này được thiết kế để cung cấp dữ liệu chứng minh khái niệm sớm và hỗ trợ lựa chọn liều cho các thử nghiệm tiếp theo ở quần thể bệnh nhân NT1, NT2 và IH.
FDA đã chỉ định giới hạn phơi nhiễm tối đa cho nghiên cứu, mà Centessa tin rằng vượt quá đáng kể liều hiệu quả dự đoán của ORX750 cho các chỉ định nhắm mục tiêu, cho thấy giới hạn không ảnh hưởng đến các hoạt động phát triển lâm sàng theo kế hoạch cho thuốc.
Saurabh Saha, MD, PhD, Giám đốc điều hành của Centessa, bày tỏ sự lạc quan về nghiên cứu sắp tới, mà ông mô tả là một "nghiên cứu Giai đoạn 1 thanh lịch, thích ứng" dự kiến sẽ mang lại dữ liệu chứng minh khái niệm vào nửa cuối năm 2024.
Cách tiếp cận phát triển thuốc của Centessa tập trung vào việc tạo ra các loại thuốc biến đổi cho bệnh nhân, với danh mục đầu tư bao gồm các chương trình về bệnh máu khó đông, ung thư miễn dịch và rối loạn đánh thức giấc ngủ. Mặc dù công ty có hy vọng cao cho ORX750, nhưng điều quan trọng cần lưu ý là hiệu quả và độ an toàn của thuốc vẫn chưa được thiết lập và sẽ phụ thuộc vào kết quả của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và trong tương lai.
Thông báo về sự chấp thuận IND của FDA cho ORX750 dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Centessa Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Centessa Pharmaceuticals (NASDAQ: CNTA) thu hút sự chú ý với sự chấp thuận của FDA đối với ứng dụng IND cho ORX750, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Centessa nắm giữ vốn hóa thị trường là 1,06 tỷ USD, một minh chứng cho tiềm năng tăng trưởng của công ty công nghệ sinh học trong mắt các nhà đầu tư. Đáng chú ý, doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 ở mức 6,85 triệu USD, với biên lợi nhuận gộp đáng chú ý là 100%. Điều này chỉ ra rằng Centessa đang quản lý hiệu quả giá vốn hàng bán, mặc dù điều quan trọng là phải nhận ra rằng công ty đã báo cáo khoản lỗ hoạt động là 171,28 triệu đô la so với cùng kỳ, phản ánh chi phí cao liên quan đến nghiên cứu và phát triển trong ngành dược phẩm sinh học.
Các nhà đầu tư cũng được khuyến khích bởi sự trở lại mạnh mẽ của cổ phiếu trong năm qua, với mức tăng 112,68%, báo hiệu niềm tin mạnh mẽ của thị trường. Tuy nhiên, một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, đây là một cân nhắc quan trọng đối với những người đánh giá khả năng tồn tại lâu dài của khoản đầu tư của họ. Hơn nữa, tài sản lưu động của Centessa vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một số đệm tài chính khi công ty điều hướng quá trình phát triển thuốc và thử nghiệm lâm sàng tốn kém.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chuyên sâu hơn và các Mẹo InvestingPro bổ sung, có thêm 10 mẹo có sẵn trên Centessa Pharmaceuticals tại https://www.investing.com/pro/CNTA. Những điều này có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về tình hình tài chính của công ty và kỳ vọng thị trường. Để truy cập các tài nguyên có giá trị này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.