USD đối mặt nguy cơ suy yếu kéo dài trước làn sóng phi đô la hóa toàn cầu
CAMBRIDGE, Mass. - Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME), một công ty công nghệ sinh học, đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND) cho PM359, ứng cử viên liệu pháp chỉnh sửa gen nhằm điều trị bệnh u hạt mãn tính (CGD). Việc phê duyệt này, được công bố hôm nay, đánh dấu sự chấp thuận IND đầu tiên cho một sản phẩm Prime Editor và cho phép công ty bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 toàn cầu tại Hoa Kỳ.
Thử nghiệm đa quốc gia sẽ đánh giá tính an toàn, hoạt tính sinh học và hiệu quả sơ bộ của PM359 ở cả người lớn và trẻ em bị CGD, bắt đầu với người lớn mắc bệnh ổn định. Sau khi đánh giá tính an toàn và hoạt động sinh học, thử nghiệm dự kiến sẽ bao gồm những người bị nhiễm trùng hoạt động hoặc viêm nặng và bệnh nhân trẻ tuổi.
PM359 được thiết kế để điều chỉnh biến thể p47phox của CGD, một căn bệnh đe dọa tính mạng biểu hiện ở trẻ em và dẫn đến nhiễm trùng nặng và biến chứng viêm. Việc điều trị liên quan đến việc sửa đổi các tế bào gốc tạo máu tự thân (HSCs) ex vivo với Prime Editors để sửa chữa các đột biến chịu trách nhiệm cho căn bệnh này. PM359 cũng đã được FDA cấp chỉ định thuốc nhi hiếm và thuốc mồ côi.
Keith Gottesdiener, MD, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Prime Medicine, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của PM359 để điều chỉnh đột biến phổ biến gây ra CGD và cải thiện kết quả của bệnh nhân. Công ty dự đoán dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm lâm sàng vào năm 2025.
Prime Medicine cam kết phát triển một danh mục các liệu pháp chỉnh sửa gen trên nhiều lĩnh vực khác nhau, bao gồm huyết học, miễn dịch học, các bệnh về gan, phổi, mắt và thần kinh cơ. Nền tảng Prime Editing của họ được quảng cáo về độ chính xác và khả năng sửa chữa một loạt các đột biến gen.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và chứa các tuyên bố hướng tới tương lai về tiềm năng của PM359 và công nghệ Chỉnh sửa chính. Những tuyên bố này phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với dự kiến.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME) bắt tay vào thử nghiệm lâm sàng cho liệu pháp chỉnh sửa gen sáng tạo của mình, PM359, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Dữ liệu mới nhất từ InvestingPro cung cấp ảnh chụp nhanh về định giá hiện tại của công ty và tâm lý thị trường. Với vốn hóa thị trường là 510,14 triệu đô la, Prime Medicine đang điều hướng bối cảnh công nghệ sinh học với sự hiện diện đáng chú ý. Tuy nhiên, hệ số P/E của công ty ở mức -3,87, phản ánh giai đoạn trước doanh thu và tính chất rủi ro cao của các khoản đầu tư công nghệ sinh học. Hệ số P/E điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4/2023 là -2,77, cho thấy kỳ vọng của nhà đầu tư có sự cải thiện nhẹ.
InvestingPro Tips nhấn mạnh tầm quan trọng của việc nhìn xa hơn các số liệu tài chính truyền thống khi đánh giá các công ty công nghệ sinh học như Prime Medicine. Tỷ lệ PEG của công ty là -0,05 trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 cho thấy kỳ vọng của thị trường về tăng trưởng trong tương lai hiện đang âm, có thể là do giai đoạn đầu phát triển sản phẩm của họ và sự không chắc chắn vốn có của các thử nghiệm lâm sàng.
Hơn nữa, tăng trưởng EBITDA của công ty đã giảm 63,26% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, điều này có thể gây lo ngại cho một số nhà đầu tư về hiệu quả hoạt động của công ty trong giai đoạn này. Tuy nhiên, đối với những người quan tâm đến tiềm năng lâu dài của công nghệ chỉnh sửa gen và những tiến bộ cụ thể mà Prime Medicine đang thực hiện, những số liệu này có thể ít quan trọng hơn tiến bộ khoa học và thị trường tiềm năng cho các liệu pháp của họ.
Các nhà đầu tư đang cân nhắc thêm PRME vào danh mục đầu tư của họ có thể tìm thấy thông tin chi tiết và mẹo bổ sung trên InvestingPro, trong đó liệt kê thêm 15 Mẹo InvestingPro cho chiến lược đầu tư toàn diện. Hãy nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp một nguồn tài nguyên quý giá cho những người theo dõi lĩnh vực công nghệ sinh học.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.