FDA phê duyệt phương pháp điều trị tác dụng kép đầu tiên cho bệnh amyloidosis ATTR

CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), công ty hàng đầu trong các liệu pháp RNAi với vốn hóa thị trường là 32,82 tỷ đô la, đã công bố FDA phê duyệt AMVUTTRA để điều trị bệnh cơ tim của bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin (ATTR-CM) ở người lớn. Sự chấp thuận này, dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của HELIOS-B, cho thấy AMVUTTRA là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt để giải quyết cả các biểu hiện bệnh cơ tim và bệnh đa dây thần kinh của bệnh amyloidosis ATTR. Theo phân tích của InvestingPro , cổ phiếu của Alnylam đã mang lại lợi nhuận ấn tượng 71,33% trong năm qua, phản ánh niềm tin mạnh mẽ của thị trường vào quy trình điều trị của nó.

ATTR-CM là một tình trạng gây tử vong ảnh hưởng đến khoảng 150.000 người ở Hoa Kỳ, được đặc trưng bởi sự tích tụ các protein transthyretin (TTR) bị gấp sai dẫn đến tổn thương tim mạch không thể phục hồi. AMVUTTRA, một phương pháp điều trị RNAi, nhắm mục tiêu bệnh tại nguồn của nó bằng cách giảm sản xuất TTR, chịu trách nhiệm cho sự tích tụ amyloid. Tình hình tài chính vững chắc của công ty được thể hiện rõ qua tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 85,62% và tỷ lệ thanh toán hiện tại lành mạnh là 2,78, cho thấy hiệu quả hoạt động mạnh mẽ và thanh khoản vững chắc.

Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh tác động đáng kể của AMVUTTRA trong việc giảm tỷ lệ tử vong và các biến cố tim mạch, với việc giảm 28% tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân (ACM) và các biến cố tim mạch (CV) tái phát trong thời gian thử nghiệm. Ngoài ra, bệnh nhân đã được cải thiện năng lực chức năng và chất lượng cuộc sống. Hồ sơ an toàn của AMVUTTRA đã được xác nhận trong thử nghiệm HELIOS-A cho hATTR-PN, ghi nhận các phản ứng có hại phổ biến như đau ở chi và đau khớp.

Yvonne Greenstreet, MBChB, Giám đốc điều hành của Alnylam, bày tỏ lòng biết ơn đối với tất cả những người đóng góp cho các thử nghiệm lâm sàng và nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc đổi mới hơn nữa cho bệnh nhân ATTR amyloidosis. Ronald Witteles, MD, Điều tra viên Helios-B, nhấn mạnh sự phản ánh của thử nghiệm về dân số bệnh nhân trong thế giới thực và những lợi ích lâm sàng có ý nghĩa được quan sát thấy.

Alnylam cung cấp các dịch vụ hỗ trợ bệnh nhân toàn diện thông qua Alnylam Assist®, tạo điều kiện tiếp cận điều trị với phần lớn bệnh nhân dự kiến sẽ không phải trả chi phí tự trả. Công ty đã thiết lập hồ sơ theo dõi làm việc với người trả tiền, bao gồm các thỏa thuận dựa trên giá trị gắn kết quả lâm sàng với các điều khoản tài chính.

Các đơn xin cấp phép tiếp thị sử dụng dữ liệu HELIOS-B hiện đang được các cơ quan y tế trên toàn thế giới xem xét, với các đệ trình theo quy định bổ sung được lên kế hoạch vào năm 2025. Với mức tăng trưởng doanh thu 22,97% trong mười hai tháng qua và các nhà phân tích dự đoán lợi nhuận trong năm nay, Alnylam dường như có vị trí tốt cho sự tăng trưởng trong tương lai. Để có phân tích tài chính chi tiết và thông tin chi tiết toàn diện, bao gồm ước tính Giá trị hợp lý và dự báo tăng trưởng, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn sẽ tìm thấy các báo cáo nghiên cứu độc quyền và phân tích chuyên gia về Alnylam và 1.400+ cổ phiếu hàng đầu khác.

Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.

Trong một tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals thông báo rằng Tiến sĩ Phillip A. Sharp, một người đồng sáng lập và người đoạt giải Nobel, sẽ nghỉ hưu khỏi Hội đồng quản trị của công ty vào tháng 5 năm 2025. Tiến sĩ Sharp sẽ tiếp tục đóng góp cho Ban Cố vấn Khoa học của Alnylam. H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho Alnylam lên 500 USD, duy trì xếp hạng Mua, sau Ngày R&D gần đây của công ty, củng cố niềm tin vào đường ống can thiệp RNA (RNAi) của Alnylam. Công ty đã báo cáo thu nhập quý IV phù hợp với ước tính trước đó, dự kiến doanh thu sản phẩm ròng từ 2,05 tỷ USD đến 2,25 tỷ USD cho năm 2025.

RBC Capital Markets nhắc lại xếp hạng Outperform với mục tiêu 310 đô la, nhấn mạnh những nỗ lực nghiên cứu và phát triển mạnh mẽ của Alnylam trước ngày Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) sắp tới. Piper Sandler cũng duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, với mục tiêu 304 đô la, với lý do sự chấp thuận dự kiến của AMVUTTRA cho ATTR-CM, có thể thúc đẩy đáng kể doanh số bán hàng. Alnylam đang chuẩn bị cho các thử nghiệm TRITON giai đoạn 3 đối với nucresiran và quyết định PDUFA sắp tới đối với fitusiran. Công ty đã tiết lộ các mục tiêu mới cho béo phì và bệnh tiểu đường loại 2 trong Ngày R&D, làm nổi bật việc mở rộng chiến lược sang các lĩnh vực điều trị mới.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.