BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), một công ty công nghệ sinh học tham gia phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã dỡ bỏ tạm dừng lâm sàng một phần đối với chương trình nomlabofusp (CTI-1601), một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng mất điều hòa của Friedreich (FA). Quyết định của FDA sau khi xem xét dữ liệu Giai đoạn 2, bao gồm một nghiên cứu thăm dò liều có kiểm soát giả dược kéo dài bốn tuần.
Nomlabofusp là một liệu pháp thay thế protein nhằm vào nguyên nhân cơ bản của FA bằng cách cung cấp frataxin cho ty thể. Nghiên cứu gần đây đã đánh giá sự an toàn và dược động học của nomlabofusp, với bệnh nhân nhận liều 25 mg hoặc 50 mg. Thuốc được báo cáo là thường được dung nạp tốt, và nó cho thấy sự gia tăng phụ thuộc liều vào nồng độ frataxin trong da và tế bào buccal.
Chủ tịch và Giám đốc điều hành của công ty, Carole Ben-Maimon, MD, bày tỏ sự lạc quan về quyết định của FDA, nói rằng việc giải phóng mặt bằng liều tăng lên 50 mg trong nghiên cứu mở rộng nhãn mở (OLE) đang diễn ra là một bước tiến đáng kể. Nghiên cứu OLE hiện đang đánh giá mức độ an toàn và frataxin lâu dài sau khi dùng nomlabofusp hàng ngày.
Dữ liệu tạm thời từ nghiên cứu OLE dự kiến vào quý IV năm 2024, với việc đệ trình Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) được nhắm mục tiêu vào nửa cuối năm 2025. Larimar có kế hoạch tiến hành tăng liều lên 50 mg sau khi mô tả thêm đặc tính của dược lực học frataxin ở liều 25 mg. Bất kỳ sự gia tăng liều nào trên 50 mg sẽ yêu cầu nộp dữ liệu bổ sung để FDA xem xét.
Nomlabofusp đã nhận được chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp, chỉ định Fast Track và chỉ định Thuốc mồ côi của FDA, cùng với các chỉ định tương tự từ các cơ quan quản lý châu Âu.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Larimar Therapeutics (NASDAQ: LRMR), mặc dù có những tin tức tích cực liên quan đến quyết định của FDA, trình bày một bức tranh tài chính hỗn hợp theo số liệu mới nhất từ InvestingPro. Vốn hóa thị trường của công ty hiện ở mức 463,84 triệu USD, cho thấy tình trạng vốn hóa tương đối nhỏ trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Một cái nhìn sâu sắc quan trọng đối với các nhà đầu tư là tỷ lệ P / E âm của công ty, hiện là -7,55, phản ánh rằng công ty không tạo ra lợi nhuận so với giá cổ phiếu của nó. Điều này phù hợp với Mẹo InvestingPro cho thấy các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay và thu nhập ròng được dự đoán sẽ giảm.
Về mặt tích cực, một trong những Mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng Larimar Therapeutics nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự ổn định tài chính khi công ty tiếp tục đầu tư vào các chương trình lâm sàng của mình. Ngoài ra, công ty đã trải qua một sự trở lại đáng kể trong năm qua với tổng lợi nhuận giá 101,64%, mặc dù nó đã giảm giá 38,81% trong ba tháng qua.
Các nhà đầu tư quan tâm đến tài chính chi tiết và triển vọng tương lai của Larimar Therapeutics có thể khám phá thêm Mẹo InvestingPro trên InvestingPro. Hiện tại, có thêm 10 mẹo có sẵn có thể cung cấp cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của LRMR. Để truy cập những thông tin chi tiết có giá trị này, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.