SOUTH SAN FRANCISCO – Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho aficamten, một chất ức chế myosin tim do Cytokinetics phát triển (vốn hóa thị trường: 6,12 tỷ USD), để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn (HCM). Theo dữ liệu của InvestingPro , cổ phiếu của công ty đã cho thấy đà tăng trưởng mạnh mẽ với lợi nhuận 54,48% trong năm qua, mặc dù đã giảm 37,88% từ đầu năm đến nay. NDA đã được chỉ định một đánh giá tiêu chuẩn với ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 26 tháng 9 năm 2025.
Aficamten, nếu được chấp thuận, có thể cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân HCM, một tình trạng cơ tim trở nên dày bất thường. Thuốc nhằm mục đích giảm tăng co bóp cơ tim liên quan đến HCM bằng cách giảm số lượng cầu chéo actin-myosin hoạt động trong mỗi chu kỳ tim.
Bài dự thi được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của SEQUOIA-HCM, cho thấy những cải thiện đáng kể về khả năng tập thể dục và các kết quả lâm sàng khác nhau cho bệnh nhân HCM tắc nghẽn. Các nhà phân tích duy trì triển vọng lạc quan về Cytokinetics, với mục tiêu giá dao động từ 60 đến 120 USD/cổ phiếu. Để có thông tin chi tiết hơn về dự báo của nhà phân tích và phân tích tài chính toàn diện, hãy cân nhắc truy cập Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết có sẵn trên InvestingPro. Kết quả của thử nghiệm, được công bố trên Tạp chí Y học New England, cho thấy sự gia tăng đáng kể trong lượng oxy cao nhất sau 24 tuần điều trị bằng aficamten, so với giả dược. Ngoài ra, thử nghiệm đã báo cáo những cải thiện đáng kể về mặt thống kê ở các điểm cuối thứ cấp và hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi.
Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Cytokinetics, Robert I. Blum, bày tỏ sự lạc quan về những lợi ích tiềm năng của aficamten đối với bệnh nhân HCM. Công ty dự đoán rằng aficamten có thể trở thành một lựa chọn điều trị ưa thích và là nền tảng cho nhượng quyền thương mại tim mạch của mình.
Aficamten trước đây đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị HCM có triệu chứng vào tháng 1 năm 2021 và Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho HCM tắc nghẽn vào tháng 12 năm 2021. Thuốc cũng đang được xem xét ở Trung Quốc và đang được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng khác đang diễn ra cho các tình trạng HCM khác nhau.
HCM ảnh hưởng đến một dân số đáng kể, với ước tính 280.000 bệnh nhân được chẩn đoán ở Hoa Kỳ và có khả năng hàng trăm nghìn người không được chẩn đoán. Nó có thể dẫn đến các biến chứng sức khỏe nghiêm trọng, bao gồm rung nhĩ, đột quỵ và đột tử do tim.
Cytokinetics là một công ty dược phẩm sinh học chuyên phát triển các ứng cử viên thuốc hướng đến sinh học cơ bắp cho các bệnh tim mạch. Bên cạnh aficamten, công ty đang thúc đẩy các phương pháp điều trị tiềm năng khác nhắm vào chức năng tim và cơ xương. Trong khi công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 9,28 và hoạt động với mức nợ vừa phải, phân tích InvestingPro tiết lộ thêm 11 thông tin chi tiết quan trọng về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của công ty, có sẵn cho người đăng ký.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Cytokinetics, Incorporated.
Trong một tin tức gần đây khác, Cytokinetics đã ký một thỏa thuận quan trọng với Bayer Consumer Care AG về việc phát triển và thương mại hóa chất ức chế sarcomere tim, aficamten, tại Nhật Bản. Thỏa thuận bao gồm khoản thanh toán trước 50 triệu euro, với các khoản thanh toán bổ sung tiềm năng lên đến 90 triệu euro dựa trên một số mốc quan trọng lâm sàng và thương mại nhất định. Hơn nữa, Cytokinetics đã hoàn thành việc nộp đơn đăng ký thuốc mới cho aficamten ở Hoa Kỳ và Trung Quốc, với việc đệ trình lên Cơ quan Dược phẩm Châu Âu dự kiến vào quý IV năm 2024.
Các công ty phân tích Goldman Sachs và H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Trung lập và Mua tương ứng của họ đối với Cytokinetics, trích dẫn dữ liệu gần đây của Goldman Sachs và đầy hứa hẹn về aficamten và omecamtiv mecarbil. Goldman Sachs đã nhấn mạnh việc thực hiện thương mại aficamten đối với bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn là một lĩnh vực trọng tâm quan trọng của các nhà đầu tư trong tương lai gần.
Ngoài ra, Santo J. Costa đã từ chức khỏi Hội đồng quản trị Cytokinetics, giảm hội đồng quản trị từ chín xuống còn tám thành viên. Thay đổi này không liên quan đến bất kỳ tranh chấp nào liên quan đến hoạt động, chính sách hoặc thông lệ của công ty. Đây là tất cả những phát triển gần đây khi Cytokinetics tiếp tục thúc đẩy các ứng cử viên thuốc của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.