FDA chấp nhận đệ trình lại của Mesoblast để điều trị Ryoncil

NEW YORK - Mesoblast Limited (NASDAQ: MESO; ASX: MSB), nhà phát triển thuốc tế bào đồng loại cho các bệnh viêm, đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận nộp lại Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Ryoncil® (remestemcel-L). Sản phẩm này được thiết kế để điều trị cho trẻ em bị ghép cấp tính chịu lửa steroid so với bệnh chủ (SR-aGVHD).

FDA đã coi việc đệ trình lại là một phản hồi hoàn chỉnh và đã đặt mục tiêu Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 7 tháng 1 năm 2025, để đưa ra quyết định về đơn đăng ký. Việc đệ trình lại Mesoblast vào ngày 8 tháng 7 năm 2024, đã giải quyết các hạng mục Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) còn lại và dựa trên phản hồi của FDA từ tháng 3 năm 2024, trong đó chỉ ra rằng dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu Giai đoạn 3 MSB-GVHD001 dường như đủ để hỗ trợ BLA.

Phương pháp điều trị, Ryoncil, là một liệu pháp tế bào mô đệm trung mô mở rộng nuôi cấy có nguồn gốc từ những người hiến tủy xương và được quản lý thông qua truyền tĩnh mạch. Nó đã được FDA cấp chỉ định Fast Track và Priority Review do khả năng điều trị một tình trạng nghiêm trọng và cải thiện đáng kể về tính an toàn hoặc hiệu quả so với các phương pháp điều trị hiện có.

Thử nghiệm giai đoạn 3 của Ryoncil ở trẻ em mắc SR-aGVHD đã đạt được điểm cuối chính, với 70,4% Phản ứng tổng thể (OR) vào Ngày 28 so với 45%, dự đoán tỷ lệ sống sót được cải thiện qua Ngày 100. Ngoài ra, một nghiên cứu so sánh Ryoncil với một nhóm đối chứng phù hợp từ cơ sở dữ liệu Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) cho thấy tỷ lệ sống sót Ngày 28 OR và Ngày 100 cao hơn đối với bệnh nhân được điều trị bằng Ryoncil.

Lợi ích sống sót lâu dài cũng được quan sát thấy trong một nghiên cứu sống sót sau 4 năm được thực hiện bởi Trung tâm Nghiên cứu Cấy ghép Máu và Tủy Quốc tế (CIBMTR), báo cáo tỷ lệ sống sót qua bốn năm đối với bệnh nhân tham gia thử nghiệm Giai đoạn 3.

GVHD cấp tính là một tình trạng ảnh hưởng đến khoảng 50% người nhận ghép tủy xương đồng loại và SR-aGVHD có thể có tỷ lệ tử vong cao tới 90%. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận ở Hoa Kỳ cho trẻ em dưới 12 tuổi mắc SR-aGVHD, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp có thể cải thiện kết quả sống sót.

Mesoblast được công nhận về công nghệ độc quyền trong việc phát triển các loại thuốc tế bào có sẵn và có một danh mục rộng lớn các ứng cử viên sản phẩm giai đoạn cuối. Các quy trình sản xuất của công ty được thiết kế để sản xuất các loại thuốc tế bào được bảo quản lạnh, sẵn có cho bệnh nhân trên toàn thế giới.

Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Mesoblast Limited.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Mesoblast Limited (NASDAQ: MESO) nhận được sự chấp nhận của FDA cho Đơn xin cấp phép sinh học, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu thời gian thực từ InvestingPro, vốn hóa thị trường của Mesoblast ở mức 995,29 triệu USD, cho thấy sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư đối với tiềm năng tăng trưởng của công ty. Dữ liệu cũng cho thấy mức tăng trưởng doanh thu âm -2,47% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, điều này có thể phản ánh những thách thức trong việc mở rộng quy mô hoạt động hoặc thâm nhập thị trường.

Bất chấp những thách thức này, cổ phiếu của Mesoblast đã trải qua tổng lợi nhuận đáng chú ý trong sáu tháng là 319,44%, cho thấy niềm tin thị trường mạnh mẽ có khả năng được thúc đẩy bởi đường ống sáng tạo của công ty và sự chấp thuận tiềm năng của FDA đối với Ryoncil. Ngoài ra, tài sản lưu động của công ty vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, theo InvestingPro Tips, cung cấp cho nó một tấm đệm để điều hướng qua các cam kết tài chính hiện tại và đầu tư vào nghiên cứu và phát triển hơn nữa.

InvestingPro Tips cũng nhấn mạnh rằng Mesoblast không trả cổ tức cho các cổ đông, điều này không có gì lạ đối với các công ty tập trung vào tăng trưởng và tái đầu tư thu nhập vào hoạt động kinh doanh cốt lõi của họ. Hơn nữa, các nhà phân tích cho rằng giá cổ phiếu khá biến động, điều này có thể mang lại cơ hội cho các nhà đầu tư có khả năng chấp nhận rủi ro cao hơn.

Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, có 11 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn có thể cung cấp những hiểu biết có giá trị về hiệu suất tài chính và thị trường của Mesoblast. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần và có quyền truy cập vào các mẹo độc quyền này có thể giúp thông báo quyết định đầu tư của bạn.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.