FDA cấp trạng thái RMAT cho liệu pháp điều trị bệnh Canavan của BridgeBio

PALO ALTO, Calif. - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các bệnh di truyền, đã nhận được chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho liệu pháp gen BBP-812, nhằm điều trị bệnh Canavan. Quyết định, dựa trên dữ liệu lâm sàng từ thử nghiệm CANaspire Giai đoạn 1/2 đang diễn ra, có thể đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét cho phương pháp điều trị tiềm năng này.

BBP-812 là liệu pháp gen serotype 9 (AAV9) liên quan đến virus adeno tiêm tĩnh mạch. Chỉ định RMAT của FDA sau khi xem xét dữ liệu an toàn và hiệu quả trong 12 tháng từ tám bệnh nhân đầu tiên mắc bệnh Canavan được dùng trong thử nghiệm CANaspire. Chương trình này được thiết kế để thúc đẩy tiếp cận nhanh hơn cho bệnh nhân với các liệu pháp mới đầy hứa hẹn cho các tình trạng nghiêm trọng bằng cách cung cấp các lợi ích như tương tác thường xuyên hơn với FDA.

Thử nghiệm đã báo cáo rằng tất cả các bệnh nhân được điều trị và có ít nhất một đánh giá theo dõi cho thấy sự cải thiện chức năng ở các khu vực quan trọng đối với người chăm sóc, bao gồm kiểm soát đầu và theo dõi thị giác, cũng như giảm N-acetylaspartate (NAA) xuống mức liên quan đến các dạng bệnh nhẹ hơn. Hồ sơ an toàn của BBP-812 nói chung phù hợp với các chương trình trị liệu gen AAV9 khác.

Bệnh Canavan là một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp và gây tử vong, ảnh hưởng đến khoảng 1.000 trẻ em ở Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu. Nó được đặc trưng bởi không có khả năng đáp ứng các mốc phát triển, với hầu hết trẻ em không thể bò, đi, ngồi hoặc nói chuyện. Bệnh gây ra bởi đột biến gen ASPA, dẫn đến sự tích tụ NAA và tổn thương myelin sau đó. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho bệnh Canavan, và việc chăm sóc chỉ giới hạn trong liệu pháp hỗ trợ.

Ngoài RMAT, BBP-812 đã nhận được Thuốc mồ côi, Bệnh nhi hiếm gặp (RPDD) và Chỉ định theo dõi nhanh từ FDA, cũng như Chỉ định thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. Với RPDD, BridgeBio có thể đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên nếu BBP-812 được chấp thuận.

Thử nghiệm CANaspire là một nghiên cứu nhãn mở đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược lực học của BBP-812 ở bệnh nhân nhi mắc bệnh Canavan. Những người tham gia nhận được một lần truyền tĩnh mạch duy nhất của liệu pháp gen, với kết quả chính tập trung vào sự an toàn và thay đổi nồng độ NAA của nước tiểu và hệ thần kinh trung ương.

Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ BridgeBio Pharma, Inc. và không cấu thành sự chứng thực của công ty hoặc các sản phẩm của công ty. Thông tin phản ánh quan điểm hiện tại của công ty và có thể thay đổi theo thời gian. Các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm các tác động tiềm tàng của các trường hợp khẩn cấp về sức khỏe toàn cầu và điều kiện kinh tế vĩ mô.

Trong các tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đang duy trì xếp hạng Thực hiện từ Oppenheimer, bất chấp những câu hỏi được đặt ra về so sánh đường cong sống sót trong thử nghiệm Helios-B cho thuốc vutrisiran của họ. Công ty lưu ý rằng thiết kế của thử nghiệm và quần thể bệnh nhân đã so sánh công bằng với các loại thuốc cạnh tranh đầy thách thức.

Mặt khác, BridgeBio Pharma đã là trọng tâm của một số công ty phân tích. Thuốc điều tra của công ty, acoramidis, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong nghiên cứu ATTRibute-CM giai đoạn 3. Điều này khiến Mizuho, H.C. Wainwright và TD Cowen duy trì lập trường tích cực về công ty.

Hơn nữa, BridgeBio đã có những bước tiến đáng kể trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Công ty đã thành lập một liên doanh, GondolaBio, được hỗ trợ bởi khoản đầu tư 300 triệu đô la từ một tập đoàn các nhà đầu tư, nhằm đẩy nhanh việc phát triển các liệu pháp mới. Trong một nỗ lực hợp tác với Phòng thí nghiệm CarDS của Trường Y Yale, BridgeBio đang sử dụng trí tuệ nhân tạo để phát hiện sớm ATTR-CM, một bệnh tim thường không được chẩn đoán.

Cuối cùng, BridgeBio đã nộp Đơn đăng ký thuốc mới cho acoramidis lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, với quyết định dự kiến vào ngày 29 tháng 11 năm 2024. Đây là những phát triển gần đây trong cam kết liên tục của các công ty để giải quyết các bệnh di truyền.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Giữa những phát triển đầy hứa hẹn trong việc theo đuổi phương pháp điều trị đột phá cho bệnh Canavan của BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO), các chỉ số tài chính của họ kể một câu chuyện về một công ty đang trong giai đoạn chuyển đổi. Theo dữ liệu của InvestingPro, BridgeBio Pharma có vốn hóa thị trường là 5,6 tỷ USD, nhấn mạnh sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư đối với đường ống sáng tạo của công ty. Mặc dù thiếu lợi nhuận trong mười hai tháng qua, với tỷ suất lợi nhuận hoạt động là -229,54%, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy sự lạc quan về hiệu suất trong tương lai của công ty.

Một trong những con số nổi bật nhất là mức tăng trưởng doanh thu của công ty là 3761.22% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, một minh chứng cho sự mở rộng nhanh chóng quy mô kinh doanh của BridgeBio Pharma. Sự tăng trưởng đặc biệt này được kết hợp với bội số định giá doanh thu cao, điều này cho thấy thị trường đang định giá tiềm năng thu nhập trong tương lai và sự thành công của các phương pháp điều trị như BBP-812. Ngoài ra, tài sản lưu động của BridgeBio Pharma vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp cho công ty một tấm đệm để điều hướng các giai đoạn thâm dụng vốn của thử nghiệm lâm sàng và phát triển thuốc.

InvestingPro Tips cũng nhấn mạnh rằng BridgeBio Pharma không trả cổ tức cho các cổ đông, điều này điển hình cho các công ty trong lĩnh vực công nghệ sinh học, nơi tái đầu tư vào nghiên cứu và phát triển là rất quan trọng. Hơn nữa, công ty đã trải qua một sự trở lại mạnh mẽ trong tháng trước, với tổng lợi nhuận giá 25,67%, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư tăng lên có thể gắn liền với các chỉ định gần đây của FDA và tiến trình thử nghiệm. Đối với độc giả quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của BridgeBio Pharma, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung, với bảy mẹo khác được liệt kê trên nền tảng của họ.

Đối với các nhà đầu tư và các nhà quan sát trong ngành, nền tảng InvestingPro cung cấp cái nhìn toàn diện về bối cảnh tài chính của BridgeBio Pharma, bao gồm những hiểu biết chi tiết và dự báo của nhà phân tích có thể thông báo quyết định đầu tư. Những tiến bộ của công ty trong liệu pháp gen và quỹ đạo tài chính của nó cung cấp một câu chuyện hấp dẫn về sự đổi mới và tăng trưởng trong lĩnh vực dược phẩm sinh học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.