CUPERTINO, Calif. - DURECT Corporation (NASDAQ: DRRX), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các liệu pháp biểu sinh, đã nhận được chỉ định Liệu pháp Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho larsucosterol, nhằm điều trị viêm gan nặng liên quan đến rượu (AH), một tình trạng hiện chưa được phê duyệt. Chỉ định này, nhằm tìm cách đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc, được hỗ trợ bởi kết quả từ thử nghiệm AHFIRM Giai đoạn 2b.
Thử nghiệm AHFIRM, một nghiên cứu quốc tế nghiêm ngặt, đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của larsucosterol ở bệnh nhân AH nặng. Kết quả chính là tỷ lệ tử vong hoặc ghép gan trong 90 ngày ở những bệnh nhân được điều trị bằng larsucosterol so với giả dược. Điểm cuối phụ bao gồm tỷ lệ sống sót sau 90 ngày. Thử nghiệm đã ghi danh 307 bệnh nhân trên nhiều quốc gia, bao gồm Hoa Kỳ, EU, Anh và Úc.
James E. Brown, D.V.M., Chủ tịch và Giám đốc điều hành của DURECT, bày tỏ sự hài lòng với quyết định của FDA, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp hiệu quả cho AH, có tỷ lệ tử vong cao. Công ty có kế hoạch tiến hành thử nghiệm Giai đoạn 3, kết hợp phản hồi của FDA và dữ liệu từ thử nghiệm AHFIRM.
Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho phép phát triển và xem xét nhanh các loại thuốc cho các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng khi bằng chứng sơ bộ cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Các lợi ích bao gồm tương tác FDA thường xuyên hơn, đủ điều kiện để xem xét cuốn chiếu và hướng dẫn từ các nhà quản lý cấp cao của FDA.
AH là một dạng bệnh gan nghiêm trọng liên quan đến việc sử dụng rượu nặng, đặc trưng bởi viêm và tổn thương tế bào gan, dẫn đến các biến chứng như suy gan. Tỷ lệ tử vong đối với AH là đáng kể, với các nghiên cứu cho thấy tỷ lệ tử vong 26% sau 28 ngày và 44% sau 180 ngày sau chẩn đoán.
Larsucosterol, ứng cử viên chính của DURECT, là một bộ điều biến biểu sinh nhắm vào quá trình methyl hóa DNA rối loạn, một đặc điểm phổ biến trong các bệnh cấp tính và mãn tính, bao gồm AH. Bằng cách ức chế DNA methyltransferase, larsucosterol có thể giúp giảm viêm và cải thiện sự sống còn của tế bào.
Cam kết của DURECT trong việc phát triển các liệu pháp cho các tình trạng sức khỏe nghiêm trọng vượt ra ngoài AH, với các ứng dụng trong chấn thương nội tạng cấp tính và ung thư. Danh mục đầu tư của công ty cũng bao gồm POSIMIR,® một loại thuốc giảm đau không chứa opioid để giảm đau sau phẫu thuật, được cấp phép cho Innocoll Pharmaceuticals để phân phối tại Hoa Kỳ.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi DURECT Corporation (NASDAQ: DRRX) tiến lên ứng cử viên hàng đầu larsucosterol, các chỉ số tài chính của công ty cung cấp một bức tranh hỗn hợp. Với vốn hóa thị trường là 32,28 triệu đô la, định giá của DURECT phản ánh bản chất rủi ro cao, phần thưởng cao của phát triển dược phẩm sinh học. Tỷ lệ giá trên sổ sách của công ty, tính đến mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, ở mức 3,89, cho thấy các nhà đầu tư sẵn sàng trả gần gấp bốn lần giá trị sổ sách cho cổ phiếu của công ty, đây có thể được coi là dấu hiệu của niềm tin vào tài sản của công ty và triển vọng tương lai.
Tuy nhiên, dữ liệu tài chính cũng cho thấy những thách thức. Tỷ suất lợi nhuận gộp âm đáng kể của DURECT là -272,18% trong cùng kỳ cho thấy giá vốn hàng bán vượt xa doanh thu được tạo ra, điều này không phải là hiếm trong ngành dược phẩm sinh học, nơi chi phí trả trước cao và doanh thu thường bị trì hoãn cho đến khi được phê duyệt theo quy định và thâm nhập thị trường. Ngoài ra, với các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay, các nhà đầu tư có thể tập trung vào giá trị tiềm năng trong tương lai của các liệu pháp đột phá như larsucosterol hơn là hiệu quả tài chính ngay lập tức.
Về mặt tích cực hơn, DURECT đã có lợi nhuận mạnh mẽ trong tháng trước, với tổng lợi nhuận giá 19,38% và tổng lợi nhuận sáu tháng thậm chí còn ấn tượng hơn là 64,84%, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư có thể gắn liền với chỉ định Liệu pháp đột phá gần đây và kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn. Sự lạc quan này được lặp lại bởi hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, theo InvestingPro Tips.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và dự báo của DURECT, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có thêm 13 mẹo InvestingPro có sẵn có thể cung cấp thông tin có giá trị cho các nhà đầu tư tiềm năng. Để truy cập những thông tin chi tiết này và đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại https://www.investing.com/pro/DRRX.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.