FDA cấp tình trạng thuốc nhi hiếm để điều trị ung thư của Theriva

ROCKVILLE, Md. - Theriva Biologics, Inc. (NYSE American: TOVX), một công ty tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị ung thư và các bệnh liên quan, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc Trẻ em Hiếm (RPDD) cho ứng cử viên sản phẩm hàng đầu của mình, VCN-01, để điều trị u nguyên bào võng mạc, một loại ung thư mắt hiếm gặp ở trẻ em.

Chỉ định này tuân theo tình trạng thuốc mồ côi được trao trước đó cho VCN-01 và nhấn mạnh nhu cầu quan trọng về các liệu pháp mới cho bệnh nhân u nguyên bào võng mạc ở trẻ em. Theo Giám đốc điều hành của Theriva, Steven A. Shallcross, công ty đang làm việc với các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và các cơ quan quản lý để tinh chỉnh phương pháp lâm sàng cho VCN-01 như một liệu pháp bổ sung cho hóa trị cho trẻ em ở giai đoạn tiến triển của bệnh.

VCN-01 là một adenovirus gây ung thư nhắm mục tiêu và tiêu diệt các tế bào ung thư trong khi phá vỡ lớp nền, một rào cản cản trở điều trị ung thư hiệu quả. Liệu pháp này đã cho thấy hứa hẹn trong một thử nghiệm giai đoạn 1, được coi là thành công bởi Ủy ban Giám sát nghiên cứu, đánh giá sự an toàn và hoạt động của VCN-01 ở bệnh nhân nhi bị u nguyên bào võng mạc chịu lửa.

RPDD được cấp cho các loại thuốc giải quyết các tình trạng nghiêm trọng, đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 cá nhân ở Hoa Kỳ, chủ yếu là những người dưới 18 tuổi. Với chỉ định này, Theriva có thể đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên nếu FDA chấp thuận Đơn xin cấp phép sinh học cho VCN-01. Chứng từ này có thể đẩy nhanh quá trình xem xét cho bất kỳ ứng dụng tiếp thị nào tiếp theo hoặc được bán hoặc chuyển nhượng.

U nguyên bào võng mạc ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 14.000 đến 18.000 trẻ sơ sinh sống và chiếm 15% khối u ở trẻ em dưới một tuổi. Độ tuổi trung bình khi chẩn đoán là hai, và nó không phổ biến ở trẻ em trên sáu tuổi. Tại Mỹ, có khoảng 200 đến 300 ca mắc mới mỗi năm. Mục tiêu điều trị bao gồm bảo tồn sự sống và ngăn ngừa mù lòa hoặc mất mắt, có thể ảnh hưởng đáng kể đến tuổi thọ và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Quyết định của FDA cấp RPDD cho VCN-01 phản ánh cam kết liên tục giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong ung thư nhi khoa. Theriva Biologics tiếp tục thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình và nhằm mục đích cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân u nguyên bào võng mạc. Sự phát triển này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Theriva Biologics, Inc.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.