FDA cấp tình trạng thuốc mồ côi bexicaserin cho hội chứng Dravet

Ngày đăng 19:38 19/09/2024
FDA cấp tình trạng thuốc mồ côi bexicaserin cho hội chứng Dravet

LA JOLLA, Calif. - Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: LBPH), một công ty dược phẩm sinh học chuyên điều trị bệnh thần kinh, đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho bexicaserin, ứng cử viên thuốc để điều trị hội chứng Dravet.


Chỉ định Thuốc mồ côi của FDA nhằm tạo điều kiện phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp, cung cấp các lợi ích như tín dụng thuế cho các thử nghiệm lâm sàng, miễn phí người dùng và độc quyền thị trường tiềm năng trong bảy năm sau khi phê duyệt. Việc chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp có thể dẫn đến Phiếu đánh giá ưu tiên (PRV) cho Longboard, có thể đẩy nhanh quá trình xem xét cho một sản phẩm khác hoặc được kiếm tiền bằng cách bán nó cho một nhà tài trợ khác.


Tiến sĩ Randall Kaye, Giám đốc Y tế của Longboard, bày tỏ sự đánh giá cao đối với sự hỗ trợ của FDA, điều này củng cố nỗ lực của công ty để giải quyết các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng của bệnh nhân Bệnh não phát triển và động kinh (DEEs). Longboard dự kiến sẽ bắt đầu chương trình DEEp Giai đoạn 3 toàn cầu, bắt đầu với thử nghiệm DEEp SEA cho hội chứng Dravet, trong những tuần tới.


Bexicaserin, còn được gọi là LP352, là một chất siêu chủ vận thụ thể 5-HT2C chọn lọc không có tác động quan sát thấy đối với các phân nhóm thụ thể liên quan. Nó là một phần trong danh mục đầu tư của Longboard nhắm vào các thụ thể kết hợp protein G (GPCRs). Cam kết của công ty trong việc thúc đẩy bexicaserin được hỗ trợ bởi dữ liệu tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b / 2a. Một ứng cử viên khác, LP659, đang được phát triển cho các tình trạng viêm thần kinh, đã hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 1.


Điều quan trọng cần lưu ý là bexicaserin và LP659 là các hợp chất nghiên cứu và chưa được FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác chấp thuận để tiếp thị. Các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí của Longboard phản ánh sự lạc quan của các giám đốc điều hành của công ty nhưng phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn vốn có trong phát triển thuốc.


Báo cáo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Longboard Pharmaceuticals, Inc.


Trong các tin tức gần đây khác, Longboard Pharmaceuticals đã chứng kiến một số phát triển đáng kể trong các chương trình phát triển thuốc và phân tích thị trường. Sau Ngày Nhà đầu tư & Nhà phân tích của công ty, H.C. Wainwright đã tăng mục tiêu giá cho Longboard lên 80 đô la, duy trì xếp hạng Mua. Trọng tâm của công ty là chương trình điều trị bệnh não phát triển và động kinh giai đoạn 3 (DEEs), đặc biệt là bexicaserin (LP352). Chương trình đã được mở rộng để bao gồm nhiều loại DEE hơn, một sự thay đổi chiến lược được tạo điều kiện bởi Chỉ định Liệu pháp Đột phá (BTD) của FDA nhận được vào ngày 1 tháng Bảy.


Longboard cũng có kế hoạch bắt đầu chương trình Giai đoạn 3 vào cuối năm 2024 và dự kiến dữ liệu Giai đoạn 1 cho một ứng cử viên trị liệu khác, LP659, vào quý II năm 2024. Trong khi đó, Baird duy trì xếp hạng Outperform và mục tiêu giá ổn định là 60 đô la cho cổ phiếu của Longboard, theo kế hoạch chi tiết của công ty cho các thử nghiệm giai đoạn 3 của bexicaserin. Truist Securities đã bắt đầu đưa tin trên Longboard với xếp hạng Mua, đặt mục tiêu giá là 60 đô la, cho thấy bexicaserin có thể vượt trội hơn công ty dẫn đầu thị trường hiện tại trong điều trị động kinh.


Những phát triển này phản ánh sự tự tin của nhiều công ty vào triển vọng tăng trưởng của Longboard và tiềm năng của nó để giải quyết các nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh động kinh. Vì đây là những phát triển gần đây, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ tiến trình của Longboard trong bối cảnh xử lý DEE của nó.


Thông tin chi tiết về InvestingPro


Khi Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: LBPH) thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình với các chỉ định gần đây của FDA cho bexicaserin, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Longboard nắm giữ vốn hóa thị trường là 1,14 tỷ USD, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư bất chấp những thách thức của công ty. Tuy nhiên, hệ số P/E của cổ phiếu ở mức -13,7, cho thấy thị trường hiện không kỳ vọng thu nhập sẽ bù đắp cho giá cổ phiếu của mình.


Mẹo InvestingPro gợi ý một bức tranh hỗn hợp cho Longboard. Về mặt tích cực, công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán (InvestingPro Tip # 0), điều này có thể cung cấp sự linh hoạt về tài chính khi tiến tới thử nghiệm Giai đoạn 3. Hơn nữa, tài sản lưu động vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn (InvestingPro Tip # 8), tiếp tục cho thấy tình hình tài chính ngắn hạn mạnh mẽ. Tuy nhiên, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới (InvestingPro Tip # 1), điều này có thể phản ánh những lo ngại về lợi nhuận của công ty trong thời gian tới. Ngoài ra, đáng chú ý là cổ phiếu đã trải qua một sự sụt giảm đáng kể trong tuần qua (InvestingPro Tip # 2), đây có thể là một điểm cân nhắc cho các nhà đầu tư tiềm năng.


Đối với những người quan tâm đến việc nghiên cứu sâu hơn về các chỉ số tài chính và triển vọng tương lai của Longboard Pharmaceuticals, InvestingPro cung cấp một danh sách đầy đủ các mẹo bổ sung, cung cấp sự hiểu biết nhiều sắc thái hơn về hiệu suất của công ty và các cơ hội đầu tư tiềm năng.


Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.